智通財經APP訊,石藥集團(01093)發佈公告,集團自主研發的化學1類新藥SYH2070注射液(雙鏈小干擾RNA(siRNA)藥物)(該產品)已獲得中華人民共和國國家藥品監督管理局批准,可在中國開展臨牀試驗。
該產品是一款通過偶聯乙酰半乳糖胺(GalNAc)實現肝臟靶向遞送的siRNA藥物,以皮下給藥的方式靶向血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3),能有效降低ANGPTL3水平。通過優化序列和化學修飾的策略,該產品實現更持久的基因沉默效果,有望成為超長效降低ANGPTL3 的siRNA藥物,適用於治療高甘油三酯血癥或混合型高脂血症,具備有效降低殘餘膽固醇水平升高風險的潛力。
臨牀前研究顯示,該產品在藥物活性和藥效持續性方面均優於同類型siRNA產品,展現出藥物作用效果持久、安全性良好、患者依從性高等差異化優勢,具有較高的臨牀開發價值。