10 月 14 日，中國藥物臨牀試驗登記與信息公示平臺顯示，中國生物製藥旗下南京正大天晴1 類新藥NTQ5082 膠囊登記了一項治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PHN）的III 期臨牀。

截圖來源：藥物臨牀試驗登記與信息公示平臺

本次啓動的是一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的 III 期臨牀試驗，旨在評估 NTQ5082 膠囊相較於依庫珠單抗注射液（全球首個 C5 補體抑制劑）治療PNH患者的有效性和安全性。研究的主要終點是在無紅細胞（RBC）輸注的情況下，第 18 至 24 週期間 4 次測量的血紅蛋白（HB）水平至少有 3 次≥120 g/L 的受試者比例。

NTQ5082 膠囊是以 CFB 為作用靶點的口服小分子抑制劑，具有良好的靶點抑制活性和高度的靶點選擇性，有望滿足由補體系統介導的溶血疾病患者的臨牀需求。同時，臨牀前研究表明 NTQ5082 對於補體介導的腎臟疾病有潛在治療作用，有望為這些患者帶來更多的治療選擇。

Insight 數據庫顯示，目前全球僅有一款 CFB 抑制劑獲批上市，為諾華的伊普可泮，是口服給藥，已獲批用於 PNH、IgA 腎病等多項適應症，而且伊普可泮已經在頭對頭 III 期臨牀研究（APPLY-PNH ）中打敗了依庫珠單抗和瑞利珠單抗。

除此之外，有 5 款已進入 III 期臨牀，分別來自恆瑞、Ionis Pharmaceuticals/羅氏、朗來科技、海思科和南京正大天晴。其中Ionis Pharmaceuticals/羅氏的是一款靶向 CFB 的反義核苷酸（ASO）藥物。

截圖來源：Insight 數據庫

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