生物醫藥行業定期:看好創新藥產業趨勢,關注ESMO和醫保談判

華福證券
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(以下內容從華福證券《生物醫藥行業定期:看好創新藥產業趨勢,關注ESMO和醫保談判》研報附件原文摘錄)臂的亨廷頓基因上的CAG三核苷酸異常擴增突變所致,通常在發病後15-20年內死亡。2025年9月24日,基因治療公司uniQureN.V.宣佈了基因治療藥物AMT-130治療亨廷頓舞蹈症的關鍵I/II期研究的積極頂線數據,主要終點複合統一亨廷頓病評定量表(cUHDRS)顯示高劑量AMT-130顯示...

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