因患者人數少、市場規模小、藥物研發成本高，罕見病患者經濟負擔比較沉重，解決罕見病問題被認為不僅是醫學問題，更是經濟學問題。對此，著名生物科技公司渤健（Biogen）亞太區總裁丁偉波表示，對於罕見病的支付，不應該只由患者個人承擔，應該是多層次保障的社會機制去共同承擔。
「買了商業保險的人，他的治療負擔就下降很多了。」丁偉波指出，一方面要呼籲國家政策支持、推動與商保公司合作，還要向全社會呼籲，提升公衆對風險共擔的認知，要通過商業保險、社會共擔的方式去承擔治療費用，所以公衆一定要購買商業保險。
他談到 ，比如漸凍症，銀保監會已經把它納入25個重疾名單中，只要有重疾險的都是應該能覆蓋的，但因為患病第二年不讓參保是有可能的，為瞭解決帶病參保，現在也正在呼籲，希望能夠把由SOD1（超氧化物歧化酶1）基因突變所致的漸凍症創新藥納入到國家的商保創新藥目錄或地方惠民保的罕見病藥品保障目錄。
「有部分商保公司存在一定的認知誤區，覺得罕見病是很小的小衆羣體，如果把這些產品納到商保裏頭，其影響力不夠大，其實這是非常錯誤的。」丁偉波表示，以漸凍症為例，大家可能覺得漸凍症跟自己沒有關係。事實上，90%的漸凍症都是散發的，即不是通過家族遺傳發病的，如果通過更多地宣傳，讓大家都認識到的話，就會極大地增強大衆的投保意識。同時，漸凍症本身的發病率又很低，其治療費用恰好符合保險機制應對「災難性醫療支出」的保障定位，這不是一個正好的方法嗎？
丁偉波認為，道理是很清楚的，但需要有更多渠道讓各方形成共識，「讓大家認識到商業保險覆蓋罕見病是有道理的，是應該這麼去做的。」「藥品、醫療的支出不是針對個人來定價的，它不是個人承擔的，它應該是一種集體、社會共同承擔的，所以這就是為什麼各個國家實際上都是跟支付方談判，都是這種方式。」
華中科技大學同濟醫學院醫藥衛生管理學院院長、國家醫療保障研究院華科基地執行主任姚嵐教授認為，商保創新藥物目錄的參與，能夠有效分擔疾病經濟風險，對於罕見病患者是比較利好的消息。國家基本醫保的分擔能力有限，商保以及各地的普惠保都可以共同分擔，從而構建多元化、多層次的保障。各類商業保險的主要作用是分擔大額的醫療經濟負擔，所以保障範圍不能只限於目錄內的藥品費用。當然，目錄內的藥費肯定是在這個大額裏面的，但是如果只侷限於目錄，就限制了商保的作用。」姚嵐表示。
對於渤健是否會考慮在亞太進行併購，丁偉波表示，這種可能性是有的，渤健目前已經有明確的戰略方向，就是在內部創新的基礎上，關注外部創新，加強跟中國的創新醫藥公司的合作。
目前，渤健已在中國上市全球首個脊髓性肌萎縮症（SMA）疾病修正藥物、多發性硬化（MS）創新藥物和全球首個SOD1-ALS對因治療藥物，並與衛材共同開發並上市了阿爾茨海默病（AD）靶向藥物。
對於未來有什麼新品值得期待，丁偉波表示，渤健把SMA的臨牀治癒作為一個願景，希望能夠實現它，目前已經在國內遞交的上市申報當中還有一個值得期待的產品，一旦獲批會讓我們離阻止SMA致殘的願景更近。此外，在SMA領域，渤健將啓動另一個反義寡核苷酸藥物的三期研究，有望達成一年給藥一次、並有望使我們進一步靠近SMA的治療願景。
ALS方面，丁偉波透露，除了現在已經在華上市的SOD1-ALS對因治療藥物之外，渤健還有其他靶點的ALS藥物在研。（劉麗麗）
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