智通財經APP獲悉，近日，樂普生物(02157)自主研發的靶向GPC3 抗體偶聯藥物(ADC)MRG006A，在晚期肝細胞癌(HCC)適應症的II期臨牀研究中成功完成首例患者入組！MRG006A是全球首款進入II期臨牀的靶向GPC3 ADC藥物。MRG006A(GPC3 ADC)依託樂普生物新一代 Hi-TOPi ADC 技術平臺開發，通過抗體精準結合 GPC3 陽性腫瘤細胞，在腫瘤內釋放毒素，實現精準殺傷腫瘤細胞。

肝細胞癌(HCC)作為全球高發的惡性腫瘤，多數患者確診時已至晚期。一線治療失敗後，後線方案選擇及療效均有限。在此背景下，針對肝癌特異性靶點GPC3的創新ADC藥物MRG006A研發備受關注。

據人民日報，在7月15日「GPC3-AD丙肝癌專家顧問會」上，中國醫學科學院腫瘤醫院肝膽外科主任醫師趙宏主任在採訪中表示，「GPC3是一種參與細胞增殖、分化、遷移及凋亡的癌胚抗原，其在正常組織中幾乎不表達，卻在70%-80%的肝細胞癌中高表達，因此被視為精準靶向肝癌細胞的‘黃金’靶點。」他表示，「作為進入臨牀階段的GPC3靶點ADC藥物MRG006A，其創新價值還體現在技術突破上。」

趙宏主任解釋道：MRG006A基於Hi-TOPi技術平臺開發，如同「精確制導導彈」——由針對GPC3的單克隆抗體作為「導航系統」，精準定位肝癌細胞，再通過連接體攜帶細胞毒性藥物(拓撲異構酶I抑制劑)作為「彈頭」，實現對腫瘤細胞的特異性殺傷。這種機制既保留了強效抗腫瘤作用，又因靶向性降低了對正常細胞的損傷，解決了傳統細胞毒性藥物毒性過高的問題。臨牀數據顯示，其不良反應主要集中在肝功能異常(膽紅素、轉氨酶升高)及輕度骨髓抑制等，整體可控，進一步驗證了其臨牀應用的可行性。

從臨牀進展來看，MRG006A的表現已顯露出顯著潛力。中國醫學科學院腫瘤醫院肝膽外科副主任醫師黃振提到，「在一期臨牀試驗中，劑量爬坡研究取得超出預期的成果。在劑量組中，兩例GPC3陽性患者入組後，腫瘤顯著縮小，治療效果令人鼓舞。」

而此次MRG006A臨牀II期研究的推進，不僅是樂普生物ADC管線開發的重要突破，更有望填補肝癌治療的臨牀空白。