新浪科技訊 10月22日上午消息，劑泰科技今日宣佈，公司自研人工智能驅動小分子製劑優化平台AiTEM候選藥物MTS-004已順利達到III期臨床研究主要終點，成為目前國內首款完成III期臨床的AI賦能製劑新藥。MTS-004也是中國首款且目前唯一完成III期臨床試驗的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情緒失控）藥物，有望填補國內PBA治療領域尚無獲批藥物的空白。
據介紹，MTS-004是一款新型PBA口服治療候選藥物，採用劑泰科技AiTEM自研口腔崩解片（ODT Orally Disintegrating Tablet）劑型設計。該製劑針對PBA患者常見吞嚥困難問題，無需用水即可在口腔中迅速溶解，口感良好，顯著改善了患者服藥體驗和治療依從性。
AiTEM以劑泰科技自研AI納米遞送平台NanoForge提供技術引擎，通過專有算法進行藥物製劑設計與優化。平台通過量子化學和分子動力學模擬，預測藥物與輔料間的相互作用，生成納米級劑型優化方案，以提高藥物溶解度和生物利用度，實現理想藥代動力學特徵。在MTS-004項目中，AiTEM承擔了劑型開發的建模與預測分析，將臨床前製劑優化周期從行業平均的1-2年縮短至3個月內完成。MTS-004從立項至完成III臨床試驗僅耗時38個月，相比行業平均水平，大幅提升了藥物研發效率。
據介紹，MTS-004 III期臨床試驗的主要研究者是國內漸凍症與神經疾病領域權威專家、北京大學第三醫院神經內科主任樊東升。此次研究採用雙盲、隨機、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估MTS-004在繼發於ALS、MS、腦卒中、TBI及PD等神經系統疾病PBA患者中的療效和安全性，入組歷時9.5個月，共計入組264例受試者。臨床試驗由北醫三院牽頭，包括宣武醫院、天壇醫院、華西醫院、中國醫大附一、浙大二院、江蘇省人民醫院、山東千佛山醫院、廣東省第二人民醫院、鄭大一附院、上海仁濟醫院、中南湘雅醫院等48個臨床中心共同參與。
目前全球僅有美國獲批藥物NUEDEXTA®用於PBA治療。MTS-004為相同適應症的2.2類改良型新藥。相較於NUEDEXTA®膠囊劑型，MTS-004口崩片劑型創新為PBA患者羣體提供了更優的服用便利性，有效解決了此類患者羣體普遍存在的吞嚥困難難題。
研究結果顯示，MTS-004整體安全性良好，在治療繼發於神經系統疾病的PBA方面展現出明確療效與良好耐受性。經過12周治療，MTS-004顯著減少PBA的平均發作次數，差異具有統計學意義，並在多項敏感性與亞組分析中得到一致驗證。自第2周起即觀察到療效，治療持續期間無發作日顯著增加，且改善幅度隨時間延長而增加。除主要終點外，MTS-004在CNS-LS評分、CGI-C和PGI-C評估以及SF-36心理健康指數上均顯著優於安慰劑，提示其可明顯改善患者情緒控制和生活質量。MTS-004亦顯著改善CNS-BFS總分及吞嚥、流涎症狀。
MTS-004計劃於2026年向國家藥品監督管理局（NMPA）提交用於PBA適應症的新藥上市申請（NDA），並在獲批後啓動臨床研究，評估其在吞嚥障礙治療中的潛在拓展適應症。（閆妍）
責任編輯：宋雅芳