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藍鯨新聞10月22日（記者屠俊）10月22日，被業內稱為「AI製藥四小龍」之一劑泰科技宣佈，其自研人工智能驅動小分子製劑優化平臺AiTEM候選藥物MTS-004已順利達到III期臨牀研究主要終點，成為目前國內首款完成III期臨牀的AI賦能製劑新藥。

劑泰科技向藍鯨新聞表示，這也是其管線中跑得最快的一款產品。

在製藥業漫長的歷史中，「研發一款創新藥，需要十年時間、十億美元」成為行業魔咒，事實上這個成本一直在上升，在此背景下，AI製藥呈現出的高效率一度被製藥行業認為能顛覆傳統流程。不過，雖然「AI+新藥研發」正在被業內普遍看好且重點佈局，但行業一直在等待一款AI研發的重磅藥物誕生。然而到目前為止，全球暫時還沒有一款AI研發的全新藥物成功獲批上市。AI賦能新藥研發能否跑通？也成為業內關注的話題。

此次進入三期臨牀的MTS-004是中國首款且目前唯一完成III期臨牀試驗的PBA（Pseudobulbar Affect假性延髓情緒失控）藥物，有望填補國內PBA治療領域尚無獲批藥物的空白。PBA (假性延髓情緒失控)，俗稱「強哭強笑症」，是一種情緒表達障礙性神經系統疾病，其核心特徵是患者出現與實際情緒狀態不符的、不自主且不可控制的頻繁笑或哭發作。

目前全球僅有美國獲批藥物NUEDEXTA用於PBA治療。MTS-004為相同適應症的2.2類改良型新藥。相較於NUEDEXTA膠囊劑型，MTS-004口崩片劑型創新為PBA患者羣體提供了更優的服用便利性，有效解決了此類患者羣體普遍存在的吞嚥困難難題。

MTS-004採用劑泰科技AiTEM自研口腔崩解片（ODT Orally Disintegrating Tablet）劑型設計。AiTEM以劑泰科技自研AI納米遞送平臺NanoForge提供技術引擎，通過專有算法進行藥物製劑設計與優化。

據悉，在MTS-004項目中，AiTEM承擔了劑型開發的建模與預測分析，將臨牀前製劑優化週期從行業平均的1-2年縮短至3個月內完成。MTS-004從立項至完成III臨牀試驗僅耗時38個月，相比行業平均水平，大幅提升了藥物研發效率。MTS-004計劃於2026年向國家藥品監督管理局（NMPA）提交用於PBA適應症的新藥上市申請（NDA），並在獲批後啓動臨牀研究，評估其在吞嚥障礙治療中的潛在拓展適應症。

整體來說，中國醫藥產業正迎來數智化轉型的關鍵時期。今年4月，國家衛健委等七部門最新印發的《醫藥工業數智化轉型實施方案(2025-2030年)》提出，到2030年規上醫藥工業企業基本實現數智化轉型全覆蓋。

貝哲斯諮詢數據顯示，全球藥物研發中的人工智能市場規模預計將從2025年的1792.15億元（人民幣）增至2032年的14020.95億元，年複合增長率達34.16%。國內藥物研發中的人工智能市場規模2025年達543.38億元。

除了MTS-004，英硅智能也已經有多款進入臨牀的AI藥物，其AI發現的針對TNIK靶點的特發性肺纖維化藥物，已完成二期臨牀試驗，是全球首個由AI發現靶點並設計分子的在研藥物。

越來越多的分子湧現和包括輝瑞、諾華、默克、強生、GSK等幾乎所有跨國藥企都已與AI製藥公司建立了廣泛的合作，似乎都在驗證AI助力藥物研發的可行性。但也有業內人士指出，AI製藥對藥物研發的顛覆依然受到生物學複雜性、高質量數據可得性和全球監管等挑戰。

劑泰科技與深度智耀、晶泰科技、英硅智能共同被媒體稱為「AI製藥四小龍」。劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達向藍鯨新聞表示，AI鏈條非常長，生物醫藥每個人專注做一塊，從蛋白結構，到晶型，到小分子設計，到抗體設計、到偶聯到CGT，每家企業基本有自己專注的方向。我們最大的對手不是彼此，而是科學本身。做藥真的很難，做AI製藥更難。每個環節都做深做好，整個AI製藥的全鏈條才能更快更高效地打通。

「AI製藥行業是站在巨人的肩膀上，算力、算法和數據的積累和飛躍決定AI製藥的發展速度。AI+生物醫藥行業的崛起啱啱開始，AI製藥必將加速‘精準製藥’時代的到來，從‘技術落地’到‘商業落地’，這是未來10年非常值得期待的成果。」賴才達指出。