智通財經APP訊,石藥集團(01093)發佈公告,本集團自主研發的化學1類新藥SYH2061注射液(雙鏈小干擾RNA(siRNA)藥物)(該產品)已獲得中華人民共和國國家藥品監督管理局批准,可在中國開展臨牀試驗。
該產品是一款通過偶聯乙酰半乳糖胺(GalNAc)實現肝臟靶向遞送的siRNA藥物,以皮下給藥的方式靶向補體蛋白C5(C5),能有效降低C5水平。通過優化序列和化學修飾的策略,該產品可實現更持久的基因沉默效果,是國內自主研發並進入臨牀試驗階段的首款超長效降低C5水平的siRNA藥物,適用於治療IgA腎病及其他補體介導相關性疾病。
臨牀前研究顯示,該產品在藥物活性和藥效持續性方面均優於同類型siRNA產品,展現出藥物作用效果持久、安全性良好、患者依從性高等差異化優勢,具有較高的臨牀開發價值。