路透10月27日 - BridgeBio製藥公司BBIO.O週一稱，其治療一種罕見肌肉疾病的實驗性藥物在一項後期試驗中顯示運動和肺功能有所改善。

這種名為BBP-418的口服藥物正在一種肢腰肌營養不良症（LGMD）患者中進行試驗，LGMD是一組遺傳性疾病，以進行性肌肉無力和萎縮為特徵。

據估計，LGMD 在全球的發病率為每 10 萬人中 1 到 6 例，美國目前約有 5000 名患者。

在為期三個月的試驗中期分析中，BBP-418 達到了主要目標，即與安慰劑相比，糖基化 αDG（LGMD 的主要標誌物）在基線上顯著增加了 1.8 倍。

糖基化αDG是蛋白質αDG經過適當糖基化的一種形式，這是一種對其在肌肉細胞中的功能至關重要的生化修飾。

12 個月的治療結果顯示，血清肌酸激酶（一種肌肉損傷標誌物）與安慰劑相比有顯著的統計學差異，步行速度提高了 0.27 米/秒，參與者用力呼出的空氣量提高了約 5%。

BridgeBio打算在今年晚些時候與美國食品藥品管理局討論這些數據，並計劃在2026年上半年提交BBP-418的上市申請。

公司計劃在未來的醫學會議上公佈試驗的詳細結果。

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