IgA腎病是全球範圍內最常見的原發性腎小球疾病之一。根據弗若斯特沙利文測算，全球IgA腎病患者將於2030年達到1016萬人，其中我國237萬人。我國IgA腎病患者約佔全部腎活檢病例的54.3%，其中30%~40%的患者會進展為終末期腎病（ESRD），而只能依賴腎移植或透析維持生命，嚴重影響患者生存質量，甚至危及生命。該疾病現有治療手段非常有限，存在巨大未滿足的臨牀需求。

2025年10月24日，石藥集團宣佈，本集團自主研發的化學1類新藥SYH2061注射液（雙鏈小干擾RNA（siRNA）藥物）已獲得中華人民共和國國家藥品監督管理局批准，可在中國開展臨牀試驗。

根據石藥集團新聞稿，SYH2061注射液是一款通過偶聯乙酰半乳糖胺(GalNAc)實現肝臟靶向遞送的siRNA藥物，以皮下給藥的方式靶向補體蛋白C5，能有效降低C5水平。通過優化序列和化學修飾的策略，該產品可實現更持久的基因沉默效果，是國內自主研發並進入臨牀試驗階段的首款超長效降低C5水平的siRNA藥物，適用於治療IgA腎病及其他補體介導相關性疾病。這也是國內首款進入臨牀試驗階段的超長效降低C5水平的siRNA藥物。

在臨牀前研究中，SYH2061在藥物活性和藥效持續性方面均優於同類型的siRNA產品。

超長效作用：得益於持久的作用效果，SYH2061有望顯著延長給藥的間隔時間。這對於需要長期治療的患者而言，意味着治療負擔的大幅降低。

改善患者依從性：相比需要頻繁給藥的藥物，SYH2061可能只需更少的注射次數即可維持療效，有助於提升患者的治療依從性。

臨牀開發潛力：綜合其持久的效果和良好的安全性，SYH2061在IgA腎病等補體介導性疾病的治療領域，展現出較高的臨牀開發價值。

一時之間，過去相對冷清的IgA治療市場異常熱鬧。就在今年的8月，雲頂新耀IgA腎病治療核心產品耐賦康實現發貨超13萬瓶，單月銷售收入達5.20億元。與此同時，諾華的阿麴生坦和伊普可泮分別在8月和9月在國內獲批用於IgA腎病，大冢製藥的斯貝利單抗也在9月申請上市。榮昌生物也宣佈泰它西普用於治療IgA腎病的國內3期臨牀研究達到主要終點，將盡快申請上市。

在原發性腎小球腎炎中，IgA腎病是最常見的，其病理特徵為腎小球系膜區IgA或以IgA為主的免疫球蛋白沉積，這就是為什麼被稱之為IgA腎病的原因。從發病機制上來說，目前認為IgA腎病存在「四重打擊」學說。第一重是腸道粘膜大量產生半乳糖缺陷型IgA1（即Gd-IgA1）的打擊；第二重是循環中針對Gd-IgA1產生特異性抗體的打擊；第三重是含Gd-IgA1的致病性免疫複合物形成的打擊；第四重是致病性免疫複合物沉積於腎小球系膜區激活補體系統並誘發炎症反應及腎小球高濾過對腎臟的打擊。

石藥集團的SYH2061注射液目前獲批開展的臨牀試驗，主要針對IgA腎病以及其他由補體系統異常活化驅動的補體介導相關性疾病。臨牀前研究顯示，該產品在藥物活性和藥效持續性方面均優於同類型siRNA產品，展現出藥物作用效果持久、安全性良好、患者依從性高等差異化優勢，具有較高的臨牀開發價值。