路透10月27日 - BioMarin Pharmaceutical BMRN.O周一表示，它計劃剝離其基因療法，該產品曾一度有望成為治療一種罕見出血性疾病的大片。

該公司表示，它正在探索該療法Roctavian的外部授權方案，並將把它從產品組合中剝離。BioMarin 將繼續在美國、德國和意大利銷售該療法。

Roctavian 於 2023 年在美國獲批 (link)，用於治療成人重症血友病 A，這是一種罕見的遺傳性疾病，由於體內缺乏一種名為因子 VIII 的蛋白質，血液無法正常凝固。

但由於患者資格有限、報銷緩慢以及 290 萬美元的高昂價格，該藥物的上市舉步維艱。該療法 2023 年的銷售額僅為 350 萬美元，2024 年約為 2600 萬美元。

BioMarin 最初預計，Roctavian 將在 2023 年為公司帶來 1 億至 2 億美元的收入，但後來將這一預測下調至 5000 萬至 1 億美元，並最終降至不足 1000 萬美元。

據路透報道，疲軟的業績引起了激進投資者 Elliott Investment (link) Management 的注意，該公司於 2023 年 11 月持有該公司超過 10 億美元的股份。

Elliott 與 BioMarin 達成了 (link) 協議，任命三名新的獨立董事，併成立一個戰略審查委員會來評估公司的運營情況。

BioMarin表示，公司現在將專注於利潤較高的業務部門，包括酶療法和骨骼疾病。

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