11月4日，在針對杜氏肌營養不良症(DMD)的兩種基因療法AMONDYS 45(casimersen)以及VYONDYS 53(golodirsen)的後期臨床試驗未能達到其主要目標後，專注於罕見病療法的全球知名生物科技公司Sarepta Therapeutics的股價大幅下跌，該股在美股盤後交易中暴跌超36%。

據了解，這項臨床試驗納入了225名年齡在6至13歲之間的男孩群體，他們具有一種可以通過跳躍45號或53號外顯子來處理的特定杜氏變異。

這家生物科技公司表示，這項歷時九年的研究曾經由於新冠疫情而面臨嚴峻挑戰，新冠疫情嚴重影響了受試者以及整體試驗結果。

在安全性方面，該公司的整體研究呈現出多年來在外顯子跳躍療法中觀察到的良好且穩定的安全性特徵。

Sarepta 還報告稱，其第三季度營收小幅下降了約14.5%，總計3.99億美元，但較華爾街分析師普遍預期高出6237萬美元。

Sarepta Therapeutics 是一家總部位於美國馬薩諸塞州劍橋的生物科技公司，定位是做精準基因藥物(precision genetic medicine)，這家生物科技公司最核心、最知名的業務領域/生物科技路線是罕見遺傳性肌肉疾病，尤其是針對杜氏肌營養不良症(DMD)以及部分肢帶型肌營養不良症(LGMD) 等少數遺傳病。

Sarepta 的商業化產品和研發管線，基本都圍繞 DMD/肌營養不良展開，技術路線有兩大塊，首先是RNA外顯子跳躍(exon-skipping)療法，利用 PMO 等寡核苷酸技術，讓 DMD 基因「跳過」突變外顯子，從而恢復一部分縮短版的dystrophin蛋白;另一種路線是基因治療(AAV 載體)，代表作是 Elevidys，這是FDA批准的首個杜氏肌營養不良基因治療產品，用於特定DMD患兒，但這條線近一年受到較大安全與監管壓力(多例肝功能衰竭死亡、FDA要求停發貨/臨床擱置等)。

本次Sarepta股價盤後大跌，核心是至關重要的三期臨床失敗疊加管線不確定性急劇上升，而不是單純的財務數據波動。針對 DMD 的兩款外顯子跳躍藥物 AMONDYS 45以及VYONDYS 53的晚期三期ESSENCE臨床試驗，沒能在主要終點上達到統計學顯著性，令未來完全批准、定價與銷量都籠罩上更大不確定性，在早已飽受安全與監管壓力的背景下，觸發市場「踩踏式」拋售。

儘管遭遇挫折，Sarepta表示仍然計劃與美國食品藥品監督管理局(FDA)的官員們進行會面，討論將這些藥物目前的加速審批轉為全面審批。

杜氏肌營養不良症通常在兒童早期開始，並隨着時間的推移而惡化，使行走、呼吸和其他日常活動變得越來越困難。

由於監管審查力度近年來持續加大，以及與該公司另一項基因療法Elevidys相關的三名患者死亡，曾經導致該公司臨床試驗暫停，並引發了人們對該公司安全監管的擔憂，Sarepta今年以來的市值已損失約80%，意味着股價也隨之大幅下跌。