第 7 和第 10 段增加了電話會議細節，第 8 和第 11 段增加了分析師評論

Kamal Choudhury

路透11月3日 - Sarepta SRPT.O周一表示，其測試兩種杜氏肌營養不良症基因靶向療法的後期研究沒有達到主要目標，導致其股價在延長交易中暴跌超過37%。

該研究歷時 9 年完成，共招募了 225 名 6 至 13 歲的杜興氏病患者，這是一種罕見的遺傳性疾病，會導致進行性肌無力，主要影響男孩。

該試驗評估了卡西美森和戈洛迪森這兩種療法，它們屬於一類被稱為磷酰二氨嗎啉寡聚體或 PMO 的藥物，可幫助患者產生功能性肌營養不良蛋白。

96周後，患者在爬四級台階方面有了數字上的改善，但差異未達到統計學意義。

Sarepta 公司報告稱，在主要終點上觀察到的差異為每秒 0.05 步。

它還指出，新冠 大流行擾亂了試驗參與和數據收集，增加了研究的複雜性，並可能影響結果。

Sarepta公司表示，儘管沒有統計學意義，但在排除受COVID影響的患者後，這些療法可使疾病進展減緩30%，長期數據顯示，患者對輪椅的需求推遲了近三年。

摩根大通（J.P. Morgan）分析師阿努帕姆-拉瑪（Anupam Rama）說："我們確實看到了錯過(COVID) 的相當明確的理由"，而且排除這些患者後的趨勢也是支持性的。

儘管遭遇挫折，Sarepta 公司仍表示計劃與美國食品和藥物管理局會面，討論將這些藥物目前的加速審批轉為全面審批。

在一次電話會議上，公司高管表示，鑑於 "非常有益的安全性"，他們 "真的不認為有失去上市許可的風險"。

拉瑪補充說："我們確實看到了可能獲得全面批准的強大理由，"但他提醒說，"在目前的環境下，監管程序可能是一張不確定的牌。

杜興氏肌營養不良症通常始於兒童早期，並隨着時間的推移而惡化，使行走、呼吸和其他日常活動變得越來越困難。

Sarepta 公司今年的市值損失了約 80%，原因是監管部門的審查越來越嚴格，而且有三名患者的死亡與其單獨的基因療法 Elevidys 有關，這引發了臨床試驗的擱置，並引發了人們對該公司安全監督的擔憂。

該公司表示，預計不久將與美國食品及藥物管理局（FDA）完成安全標籤談判，可能會在Elevidys的標籤上加上盒裝警告並取消非臥床用藥。

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