藥聞|AI「撕開」突破口 藥物研如何擺脫「10年研發、10億投入」困境?

新華財經
2025/11/03

  新華財經上海11月3日電(記者杜康)當傳統醫藥行業還陷在「10年研發、10億元投入」的「地獄難度」中時,AI以顛覆性的力量撕開了一個突破口,重新構建行業的效率邊界以及能力邊界。

  和鉑醫藥AI戰略再升級,前不久正式發布其Hu-mAtrIx人工智能平台驅動的首個全人源AI HCAb模型——全人源重鏈抗體(HCAb)生成和篩選模型。同時,和鉑醫藥發起成立AI+生物醫藥生態圈聯盟(下文簡稱「聯盟」),首批成員包括孚騰資本、英硅智能、分子之心、阿惟絡醫療科技等機構。從製藥環節的單點突破,到聯盟式的「全鏈條」創新,AI將為行業帶來哪些想象空間?

  AI 不僅降本增效還能「變不可能為可能」

  人工智能大數據等新技術正以前所未有的速度改變着藥物研發模式,引領着醫藥行業的變革。

  「抗體藥物研發中,AI可以輔助優化抗體的親和力、特異性和穩定性,從而提高藥物的療效和降低副作用。另外,AI技術還可以幫助我們探索新的藥物研發領域和靶點。一些傳統方法難以攻克的疾病,如神經退行性疾病、罕見病等,通過AI的分析和預測,我們可以發現新的治療策略和藥物分子,為這些疾病的治療帶來新的希望。」和鉑醫藥創始人、董事長兼首席執行官王勁松說。

  在和鉑醫藥2025全球研發日上,記者獲悉,AI已經應用於靶點發現、分子設計、到臨床試驗等藥物研發的各環節。

  分子之心創始人兼首席執行官許錦波表示,在分子設計階段,AI不僅可以降本增效,還能「變不可能為可能」。「比如一些功能蛋白設計,如果用傳統計算工具,要做很長時間,也有可能做不出來。AI讓設計出高度複雜且非自然界存在的蛋白成為可能。」

  英硅智能一款完全用AI發現和設計的藥物已經處於臨床II 期。英硅智能聯席首席執行官兼首席科學官任峯介紹,目前AI已經應用到英硅智能研發的多流程中,包括靶標的發現,小分子的設計,以及臨床試驗方案的優化。

  任峯以靶標發現為例,「感觸最深的是,AI可以幫我們去做一些原創性很強的東西。過去我們找靶點,往往是通過已經發表的文獻,找蛋白或者基因功能,然後再試圖把功能和疾病聯繫起來。AI的優勢在於能夠處理海量的病人多組學數據,並將其與健康人的數據進行差異對比,直接定位致病因素,找到攜帶突變基因,這種‘逆向’方式,極大地提高了研發的效率。」

  臨床實驗階段是藥物研發流程中,最耗時、也最耗錢的環節。 Evinova中國總經理張傑表示,AI在賦能臨床開發平台方面,已經展示出巨大潛力。

  「AI在做患者畫像(Patient Profile)與臨床方案(Protocol)匹配時,準確率已經超過80%,逼近人類專家的水平,這意味着 AI 能高效篩選出最合適的潛在患者。在加速招募患者方面,AI的介入可以節省約40%時間。」此外,他表示,AI agent(人工智能體)在臨床方案設計方面,也已經有了很多探索。

  綠皮火車變高鐵不能只換軌道和信號燈

  記者了解到,早在此次聯盟成立之前,和鉑醫藥已經開始與相關企業就AI方面開展合作。例如,今年2月,和鉑醫藥與英硅智能達成戰略合作,共同推進AI賦能的抗體發現算法和應用開發。和鉑醫藥具有行業領先的技術平台、專有數據集以及在抗體開發領域的豐富經驗,英硅智能則在構建一體化AI驅動藥物研發平台方面有技術優勢。

  談及為何要成立AI聯盟,王勁松做了一個比喻,「從綠皮火車變成高鐵,不是只換軌道、只換信號燈就可以。我們看到,多數的公司都是在製藥鏈條的某個部分深挖AI應用,但這並不能發揮AI全部的價值。」

  在王勁松看來,AI待挖掘的最大潛在價值,或許在於解決新藥研發中最具挑戰性的「轉化預判」問題。

  傳統的藥物研發失敗風險極高,細胞模型和動物模型等臨床前數據與人體臨床數據之間往往存在巨大斷層,導致前期判斷的有效性和安全性在人體內經常失效,這也是藥物研發的痛點和風險所在。以動物模型為例,其與人類疾病的發生、發展機制、藥物反應等方面依然存在本質差異,動物的腫瘤微環境,無法真實模擬人體情況。

  業內人士表示,AI有望大大提升新藥研發中「轉化預判」的準確率,能夠在更前期預測分子臨床表現,讓行業真正告別「10年研發、10億元投入」。當然,前提是有足夠的數據,並非某一個環節的數據,而是能夠覆蓋研發全鏈條的數據。這也是聯盟成立的原因所在——讓更多上下游數據互通。

  可以看到,聯盟的首批機構,既有藥企,也有醫院、科研院所。「大型製藥公司、創新藥企、科研院所,手中的數據都是不一樣的。醫藥公司更多的是臨床數據,創新藥企可能是一些實驗數據,院校或者科研機構更多是研發數據。如何推動多機構之間的數據打通,是未來要聚焦的一個問題。這些數據對於各家機構來說都是關鍵資產,未來或許可以通過隱私計算等技術打破壁壘。」亞馬遜雲科技中國醫療及生命科學行業解決方案團隊負責人姚亮表示。

(文章來源:新華財經)

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