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藍鯨新聞11月6日訊（記者 屠俊）歐洲一項研究表明，與未罹患罕見病的參照組相比，罕見病患者的總體社會成本高出六倍。近年來，罕見病的保障問題正在受到越來越多的關注，而阿斯利康則加速投資以推動罕見病治療方案和疾病診療的發展，探索更多的可能性。

本屆進博會上，阿斯利康帶來在中國已上市的三款創新罕見病藥物，均為進博會平臺孕育的「進博寶寶」，覆蓋成人全身型重症肌無力（gMG）、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）、非典型溶血性尿毒症綜合徵（aHUS）、陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）及I型神經纖維瘤病（NF1），其中兩款已納入國家醫保目錄。這些「進博寶寶」的成功落地，不僅充分體現了進博會的創新溢出效應，更生動詮釋了創新療法從「展品」到「藥品」，再到「可及」的「中國速度」，惠及中國罕見病患者。

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業部負責人胡軼清在接受藍鯨新聞採訪時指出，近年來，國家在「健康中國2030」規劃中，秉持「全民健康」的理念。在過去七八年間，國家出臺了多項對罕見病患者有利的政策，包括在註冊端為罕見病用藥提供優先審評和綠色通道，以及通過海南博鰲和北京天竺等先行先試區的政策，加速讓尚未上市的罕見病藥品惠及中國患者。

另外，在診療體系中，自第一批、第二批罕見病目錄發佈以來，目前已有207種罕見病藥物被納入國家醫保目錄。同時，在國家衛健委指導下，建立了覆蓋419家醫院的罕見病協作網，參與罕見病診療工作的專家數量也顯著增長，有效改善了過去「治療罕見病的專家比患者還少」的局面。隨着越來越多的專家投入到罕見病診療工作中，診療體系的建設已初具規模。

「然而，我們仍期待政策能進一步支持，幫助罕見病患者用上全球最先進的藥品，其中非常關鍵的環節是支付。」胡軼清表示，「雖然目前已有部分罕見病藥物進入國家醫保目錄，但患者仍需承擔一定的自付比例。如果通過進一步降低醫保目錄內罕見病藥物的自付比例，利用商業保險創新目錄，或通過大病保險、醫療救助金、惠民保以及慈善救助金等，對醫保目錄內的罕見病藥品進行二次報銷，這將顯著減少患者的自付壓力，使他們能夠用上新藥，並規範用藥時長，從而獲得更好的治療效果。」

胡軼清進一步分享道，「在罕見病的支付問題上，雖然各國政策不同，但一個共同且深刻的經驗是由國家設立罕見病專項保障基金，為罕見病患者提供定向支持。以俄羅斯的‘Circle of Kindness’項目為例，政府通過立法向高收入人羣徵收額外稅款成立專項基金，專門用於全額覆蓋重症罕見病兒童的治療費用。」

胡軼清認為，中國龐大的人口和政策支持為罕見病事業的發展提供了土壤，更能夠助力中國的生物科技創新實現「彎道超車」。她表示，雖然罕見病單病種的發病率極低，但由於中國人口基數大，從絕對數量上看，中國罕見病患者數量遠超其他單一國家，這一優勢將幫助臨牀專家積累大量高質量、具有科學價值的臨牀數據和實踐經驗，並通過學術成果反哺全球罕見病治療的發展，讓中國的聲音走向世界舞臺。

據悉，在全球範圍內，阿斯利康已推出6款創新罕見病療法，並在中國同步推進超過10項Ⅲ期臨牀研究。未來5年，阿斯利康計劃在中國引入10款以上新產品或新適應症，覆蓋罕見血液與腎臟疾病、骨骼與內分泌疾病、罕見心肌病與澱粉樣變性、罕見神經性疾病及罕見腫瘤等領域，預計惠及超過5萬名患者。

胡軼清指出，進博會已成為促進各方合作交流、促成更多在華投資的重要平臺。得益於進博會「溢出效應」，阿斯利康與山東省政府的良好合作，進一步推進了青島兒童神經纖維瘤病的早期篩查工作。

瑞頌製藥首席執行官、阿斯利康首席戰略官Marc Dunoyer認為，阿斯利康在罕見病領域的使命與中國國家發展戰略目標的重點高度契合，中國醫藥領域的創新力量也正在全球範圍內發揮着重要作用。「隨着中國罕見病防治政策的持續完善、創新生態的不斷成熟以及國際合作的深化，各方力量將進一步凝聚。阿斯利康也將繼續發揮自身優勢，以創新賦能中國罕見病防治事業發展，期待與中國的科研機構、醫藥企業深度協作，推動更多罕見病藥物的研發與應用，為患者帶去更多健康希望。」