Julie Steenhuysen

路透芝加哥11月8日 - 對CRISPR Therapeutics公司CRSP.BN的實驗性基因療法進行單次輸注是安全的，服用最高劑量的4人體內有害的低密度脂蛋白膽固醇和甘油三酯的水平降低了一半，這為一次性治療帶來了希望。

"克利夫蘭診所心臟病專家史蒂文-尼森博士（Steven Nissen）說："我們從未有過任何東西能把低密度脂蛋白和甘油三酯同時降低 50%左右。

這項研究的共同負責人、克利夫蘭診所的盧克-拉芬（Luke Laffin）博士說，儘管CTX310仍處於開發初期，但如果未來的試驗證明這種療法安全有效，那麼它將改變人們的生活方式。

"他說："與每天一次的藥片或每月一次的注射相比，這種療法有可能為高膽固醇患者提供安全、持久的一次性輸注。

研究結果於週六在新奧爾良舉行的美國心臟協會會議上公佈，並發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

高低密度脂蛋白，即所謂的 "壞 "膽固醇，會導致斑塊在動脈壁上堆積，增加心臟病發作或中風的風險。高甘油三酯（另一種血脂）也會增加這些風險。

關閉基因

CTX310 的作用原理是通過兩小時的單次輸注關閉一種名為 ANGPTL3 的基因。這項研究表明，先天性ANGPTL3基因不活躍的人終生罹患心臟病的風險較低，而且沒有明顯的不良後果。

Regeneron公司的REGN.OEvkeeza可治療一種罕見的遺傳性疾病--同卵家族性高膽固醇血癥，它也是針對相同的基因，但需要每月輸注一次。

CRISPR 在澳大利亞、新西蘭和英國對 15 名 31-68 歲的患者進行了試驗，測試了五種不同的劑量。所有參與者都患有高甘油三酯、高低密度脂蛋白膽固醇或兩者兼有，並且對其他治療方法無效。

在接受最高劑量治療的四名患者中，甘油三酯在治療兩週後平均降低了 55%，低密度脂蛋白降低了 50%。在至少兩個月的時間裏，患者的血脂水平一直保持在較低水平。

"尼森說："我們將努力證明這些一勞永逸療法的安全性和有效性，因為我們認為這些選擇對患者很重要。

拉芬說，有三名參與者出現了短暫的治療反應，包括噁心和肝酶升高，但很快就緩解了。

試驗結束後，將對參與者進行為期一年的監測，並可選擇再進行15年的隨訪。

針對常見疾病

"總部位於瑞士的CRISPR Therapeutics公司負責人薩姆-庫爾卡尼（Sam Kulkarni）在接受採訪時說："我認為，我們才啱啱開始發現基因編輯在常見疾病中的作用。

該公司計劃將數據提交給美國監管機構，以期在 2026 年啓動第二階段研究。公司首席執行官庫爾卡尼說，他希望能在未來四五年內將產品投放市場。

該公司將首先針對與遺傳有關的高膽固醇患者，但如果獲得批准，最終數千萬美國人都可以選擇它。

CRISPR 和 Vertex VRTX.O已經在銷售治療鐮狀細胞病的基因療法 Casgevy。與耗資近200萬美元的鐮狀細胞療法不同的是，膽固醇療法只需簡單的輸注，而鐮狀細胞療法則涉及長達一年的收集病人細胞並改變基因的過程。

"庫爾卡尼說："我們不知道這種療法的最終成本是多少，但很可能低於10萬美元。

(為便利非英文母語者，路透將其報導自動化翻譯為數種其他語言。由於自動化翻譯可能有誤，或未能包含所需語境，路透不保證自動化翻譯文本的準確性，僅是為了便利讀者而提供自動化翻譯。對於因為使用自動化翻譯功能而造成的任何損害或損失，路透不承擔任何責任。)