諾華製藥公司週一表示，美國食品和藥物管理局已批准該公司為 一種罕見肌肉疾病患者開發基因療法。該療法被命名為Itvisma，獲准用於治療脊髓性肌萎縮症患者，這些患者年齡在兩歲及兩歲以上，且確診存在存活運動神經元1基因突變。Itvisma的活性成分與這家瑞士製藥商的舊療法 Zolgensma 相同，後者在美國被批准用於治療兩歲以下的SMA患者。新療法的批發價為259萬美元，而Zolgensma的批發價為210萬美元。諾華公司說， Itvisma是 第一種也是唯一一種適用於廣大人羣的基因替代療法。
諾華製藥公司週一表示，美國食品和藥物管理局已批准該公司為 一種罕見肌肉疾病患者開發基因療法。該療法被命名為Itvisma，獲准用於治療脊髓性肌萎縮症患者，這些患者年齡在兩歲及兩歲以上，且確診存在存活運動神經元1基因突變。Itvisma的活性成分與這家瑞士製藥商的舊療法 Zolgensma 相同，後者在美國被批准用於治療兩歲以下的SMA患者。新療法的批發價為259萬美元，而Zolgensma的批發價為210萬美元。諾華公司說， Itvisma是 第一種也是唯一一種適用於廣大人羣的基因替代療法。
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