「一針千萬」基因療法獲批!巨頭爭相佈局,能否攻克醫學難題?

21世紀經濟報道
11/25

「一針抵得上一套豪宅」的藥價,正從科幻想象逐步走向現實。  11月24日,諾華公司宣佈,美國食品和藥物管理局(FDA)已批准Itvisma(onasemnogene abeparvovec)用於治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮症(SMA)兒童、青少年及成人患者。  根據公開信息,Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma...

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