罕見病是人類疾病譜中最易被忽視、卻又最需協同攻堅的「高地」，患者普遍面臨「診斷難、用藥難、支付難」三重困境。日前，由北京融促康復醫學研究中心主辦，復星醫藥承辦的首屆「罕見病創新協同診療論壇」在北京和上海同步舉行。

第一屆罕見病創新協同診療論壇「讓希望因罕而至-邁向新生」啓動儀式。

　　本次論壇以「從此，邁向新生」為主題，聚焦I型神經纖維瘤病（NF1）與朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）等罕見腫瘤領域。30多位國內專家、研究者、臨牀醫生、患者組織及企業力量齊聚一堂，共同探討本土創新藥物研發、診療模式革新與患者可及性路徑，推動中國罕見病診療生態邁向新階段。

「破局與共生：打造醫生、患者、企業協同診療模式」圓桌論壇。

　　作為論壇的焦點之一，發布復星醫藥自主研發的1.1類創新藥——蘆沃美替尼片（復邁寧®）的臨牀成果與上市進展。2025年5月27日，國家藥監局批准蘆沃美替尼片兩項適應症上市，分別用於：2歲及以上兒童及青少年NF1相關叢狀神經纖維瘤（PN）；成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症（LCH）及組織細胞腫瘤。這是中國首個，也是目前唯一獲批上述適應症的國產原研MEK1/2抑制劑，填補了相關罕見病治療空白。蘆沃美替尼作為一種高選擇性MEK抑制劑，在NF1相關叢狀神經纖維瘤和LCH的治療中展現出突破性療效。

復星醫藥全球研發中心首席醫學官唐博謇博士分享。

　　罕見病之難，不止於「無藥」，更在於「無人識」「無處治」。為此，本屆論壇搭建了跨界交流的平台，提出「協同診療新生態」理念，推動醫生、患者、企業等多方共建共享，探索從診斷、治療到康復的完整路徑。

　　論壇期間，來自血液科、神經內科、神經外科、兒科、整形外科等多學科專家圍繞NF1與LCH的診療難點、前沿進展與多學科協作展開深入交流，推動診療標準化、規範化。

復星醫藥首席發展官徐潤紅博士分享。

　　作為本土醫藥企業，復星醫藥在罕見病領域持續投入，已佈局包括慢性肉芽腫病、特發性肺動脈高壓、NF1、LCH等多個罕見病領域。公司通過自主研發、合作引進等多種方式，構建多元化罕見病藥物管線。在公益層面，復星醫藥積極參與國際罕見病日科普活動，支持患者組織開展疾病教育，推動社會對罕見病的認知與接納，同時積極探索創新支付模式，聯合商業保險與公益基金，為患者提供多層次保障。

　　罕見病不僅是一場醫學挑戰，更是一場社會共治的行動。從「無藥可醫」到「有藥可及」，從「單打獨鬥」到「協同共生」，本次論壇不僅展示了中國在罕見病領域的本土創新成果，也標誌着多方協作診療模式的初步成型。

（文章來源：上觀新聞）