近日，一款「一針抵一套豪宅」的罕見病藥物引發業內關注。該藥物是諾華最新獲得美國FDA批准用於治療兩歲及以上已確診攜帶運動神經元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者的基因療法Itvisma。 隨着越來越多高價基因療法進入市場，這些單劑量、有望治癒疾病的治療方式不斷刷新着美國高價藥物排行榜。不過，高昂的價格、市場推廣的挑戰、醫保報銷等問題仍困擾基因藥物的發展。 據諾華披露，...
網頁鏈接近日，一款「一針抵一套豪宅」的罕見病藥物引發業內關注。該藥物是諾華最新獲得美國FDA批准用於治療兩歲及以上已確診攜帶運動神經元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者的基因療法Itvisma。 隨着越來越多高價基因療法進入市場，這些單劑量、有望治癒疾病的治療方式不斷刷新着美國高價藥物排行榜。不過，高昂的價格、市場推廣的挑戰、醫保報銷等問題仍困擾基因藥物的發展。 據諾華披露，...
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