Sriparna Roy

路透12月6日 - 頂點製藥公司（Vertex Pharmaceuticals VRTX.O）週六表示，其基因療法幫助5至11歲的鐮狀細胞病兒童擺脫了痛苦，並使另一種需要頻繁輸血的血液疾病患者至少連續12個月不需要輸血。

這支持了該療法在年輕患者羣體中治療血液疾病的潛力，並將幫助Vertex公司擴大Casgevy的使用範圍，目前Casgevy已被批准用於12歲及以上鐮狀細胞病或輸血依賴性β地中海貧血患者(TDT)。

"Vertex公司首席醫療官Carmen Bozic表示："這些結果--有史以來針對5-11歲SCD兒童的遺傳療法的首次臨牀數據--再次證明了Casgevy的變革潛力。

Casgevy基於獲得諾貝爾獎的CRISPR基因編輯技術，該技術使用分子 "剪刀 "修剪基因中的錯誤部分，然後使其失效或用新的正常DNA鏈替代。

該公司將於明年上半年開始向全球監管機構提交申請。在 5-11 歲年齡組，Casgevy 獲得了專員的國家優先券，這將加快衛生監管機構的審查。

在一項後期試驗中，四名患有 SCD 的兒童在服用 Casgevy 並接受充分隨訪後，至少連續 12 個月未發生血管閉塞性危象。該公司表示，最長的一次未發生此類事件的時間長達兩年左右。

血管閉塞性危象是遺傳性血液病的一個主要特徵，它是由鐮狀紅細胞堵塞血管引起的，會導致嚴重的疼痛，使人衰弱。

輸注 Casgevy 後，12 名 TDT 患者不再輸血，最長的持續時間不到兩年。

一名TDT患者死於肺炎和多器官衰竭，原因是嚴重的靜脈閉塞症（一種肝病），這與移植前使用化療藥物丁胺苯磺胺治療有關。

研究結果在美國血液學會年會上公佈。

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