強生的Tecvayli+Darzalex Faspro聯合治療憑藉在MajesTEC-3試驗中的積極數據（3年PFS率83% vs 對照組30%），獲FDA優先審評券（CNRV）

FDA修改RWE政策，允許醫療器械上市申請中使用去標識化的數據集。

FDA批准兩款新藥：第三代 PCSK9 抑制劑 Lerochol和速效鈣通道阻滯劑Cardamyst，並批准Enhertu用於乳腺癌一線治療。

12月15日，美國FDA授予強生一款多發性骨髓瘤治療藥物國家優先審批券，此前該方案的III期臨牀試驗結果令人矚目。同時，FDA還放寬了長期以來對醫療器械申請中真實世界證據（RWE）的限制，並暗示未來可能對藥品和生物製劑也採取類似措施。

Tecvayli-Darzalex授予優先審批券

強生研發的抗BCMA雙特異性抗體Tecvayli（特立妥單抗，teclistamab-cqyv）聯合Darzalex Faspro（達雷妥尤單抗皮下注射液，daratumumab/hyaluronidase-fihj）因其在多發性骨髓瘤治療中的臨牀潛力，榮獲美國FDA頒發的國家優先審批券。此前，FDA注意到該組合在III期臨牀試驗MajesTEC-3中取得的結果，並對其前景表示讚賞。

FDA局長Marty Makary表示：「試驗結果在美國血液學會（ASH）年會上公佈後幾個小時內，FDA領導層就閱讀了該研究，諮詢了內部專家，並在第二天聯繫了強生，討論授予其國家優先審批券的事宜。」

上週在ASH會議上公佈的試驗結果顯示，Tecvayli-Darzalex Faspro聯合治療的三年無進展生存期（PFS）率超過83%，而對照組約為30%。

最新獲得的優先產品券使獲得FDA局長國家優先產品券（CNPV）試點項目的產品總數達到16種。該項目旨在加快對「符合美國國家優先事項」的產品的審查。審查決定的目標是在申請提交後一到兩個月內完成。

上週，首個獲批的產品——美國製造的抗生素Augmentin XR（阿莫西林-克拉維酸鉀）正式宣佈上市。

真實世界證據（RWE）政策改變

與此同時，FDA也在對其RWE方法進行全面改革，取消了長期以來限制其在監管申報中應用的一大障礙。此前，RWE要求提供可識別的個體患者數據，但FDA在12月15日表示，去標識化的數據集現在也能提供有意義的見解。

對於醫療器械，FDA將接受RWE，不再要求在上市申報中必須提交從真實世界數據源收集的可識別的個體患者數據；FDA將「考慮」更新其藥品和生物製品指南以與之匹配。

FDA表示，此舉「是為了回應衆多申辦方和數據科學家的觀點，即無需私人個人信息，也能從某些大數據源中提取有意義的信息。」

雖然RWE在醫療器械審批中應用更為廣泛，但這一要求限制了RWE在藥品申請中的使用。FDA 稱，自 2016 年以來，僅有 35 種藥物、生物製劑或疫苗在其申報材料中納入了RWE。FDA 現在將逐案評估 RWE 申報材料。

這項政策變更使得 FDA 可以訪問此前無法用於監管申報的大量去標識化數據庫，包括國家癌症登記處（例如美國國家癌症研究所的監測、流行病學和最終結果系統）、醫院系統數據庫、保險索賠數據以及包含數百萬患者記錄的電子健康記錄網絡。

Enhertu 獲批新適應症，新PCSK9抑制劑獲批

除了政策調整和優先審批券之外，FDA 當天還做出了兩項新批准。

其中最引人注目的是阿斯利康和第一三共聯合開發的 Enhertu（德曲妥珠單抗，fam-trastuzumab deruxtecan-nxki）。這種靶向 HER2 的ADC現在可以與羅氏的 Perjeta（帕妥珠單抗）聯用，用於治療初治、不可切除或轉移性 HER2 陽性乳腺癌成人患者。

與此同時，由 LIB Therapeutics 開發的第三代 PCSK9 抑制劑 Lerochol（lerodalcibep-liga）獲批用於降低高膽固醇血癥成人患者的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 水平，包括雜合子家族性高膽固醇血癥患者。

此次申請基於LIBerate III期臨牀試驗的數據。該試驗納入了來自不同人羣的2900多名患者，包括心血管疾病患者以及雜合子或純合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者。

臨牀試驗結果顯示，Lerochol可使心血管疾病患者或高危人羣的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平持續降低60%或以上，使LDL-C水平顯著升高的HeFH患者的LDL-C水平持續降低50%或以上。該藥物總體耐受性良好，在長期擴展研究中未報告與治療相關的嚴重不良事件。

Lerochol預計將於2026年春季在美國上市，最初以預充式注射器形式銷售，隨後將推出自動注射器。該公司也已向歐洲提交了上市申請，預計將於2026年中期獲得批准。

Cardamyst獲批上市

12月12日晚些時候，FDA批准了一種鼻噴霧劑，患者可在陣發性室上性心動過速（PSVT）的最初症狀出現時自行使用。

Milestone Pharmaceuticals表示，FDA批准其首款產品——速效鈣通道阻滯劑Cardamyst（etripamil）上市，對於那些長期飽受心率驟升至每分鐘150-200次的焦慮折磨的患者來說，無疑是一項突破。這種心率驟升會導致嚴重的心悸、呼吸急促和持續數小時的劇烈不適。

發表在《柳葉刀》雜誌上的III期RAPID試驗顯示，與安慰劑組相比，使用Cardamyst的患者在30分鐘內從室上性心動過速轉復為竇性心律的可能性是安慰劑組的兩倍（64% vs 31%），且轉復速度快三倍以上，中位轉復時間為17分鐘，而安慰劑組為54分鐘。此次獲批基於超過1800名受試者和2000例PSVT發作的臨牀數據。

副作用僅限於輕微、短暫的鼻部不適、鼻塞、流涕、咽喉刺激和鼻出血。因不良事件而中止治療的受試者不足2%。

首席執行官Joseph Oliveto表示，公司提供的「即刻可用的治療方案……通過讓患者隨時隨地自由應對發作，解決了PSVT帶來的不可預測的影響。」

箕星藥業於2021年5月以超1億美元獲得該藥在大中華區的開發和商業化獨家權益。