美國食品藥品監督管理局（FDA）批准阿卡迪亞製藥一款血液病治療藥物擴大適應症範圍，受該利好消息影響，阿卡迪亞製藥股價在周三美股盤前交易中暴漲近 12%。

　　該公司於本周二晚間發布公告稱，旗下藥物米塔匹伐（mitapivat） 獲批新增適應症，可用於治療非輸血依賴型、輸血依賴型 α 地中海貧血或 β 地中海貧血 患者的貧血症狀。

　　地中海貧血是一種遺傳性血液病，該病症會損害人體生成血紅蛋白與健康紅細胞的能力。

　　這款獲批的新藥以艾奎斯美（Aqvesme） 為商品名，在完成藥監要求的安全合規備案流程後，預計將於明年 1 月末正式上市開售。

　　值得一提的是，米塔匹伐早在 2022 年就已獲得美國 FDA 批准，彼時其商品名為吡魯金德（Pyrukynd），適應症為治療丙酮酸激酶缺乏症成年患者的紅細胞減少症狀。

　　美國信安金融集團分析師格雷戈裏・倫扎表示：‘本次適應症獲批後，在米塔匹伐現有營收體系的基礎上，這款藥物有望再新增3.2 億美元的峯值營收空間。’

　　本次 FDA 的獲批結論，基於一項該藥物的三期臨牀試驗數據：試驗結果顯示，與安慰劑對照組相比，接受米塔匹伐治療的患者，其血紅蛋白應答率出現了具有統計學顯著意義的提升。

　　倫扎補充指出，艾奎斯美的藥品說明書中將標註黑框警告：患者在用藥後的前 24 周內，需每 4 周進行一次肝功能檢測；同時該藥物禁止用於肝硬化患者。

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責任編輯：郭明煜