12月25日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批准了Agios Pharmaceuticals(AGIO.US)藥物用於治療某種血液疾病的擴大適應症，該股股價周三大幅上漲18.63%。

該公司周二晚間宣佈，其化學名為米他匹伐(商品名：Aqvesme)的藥物獲批准，成為針對非輸血依賴性和輸血依賴性α或β地中海貧血患者的首個口服療法。

地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，影響人體產生血紅蛋白和健康紅細胞的能力。

在實施一項必需的安全計劃後，Aqvesme預計將於下個月晚些時候上市。

該藥物將附帶關於肝細胞損傷的黑框警告，並要求在治療的前24周內每四周進行一次肝功能檢測。藥品標籤還將建議肝硬化患者不要使用。

至少有兩位分析師表示，藥品標籤內容和相關要求符合預期。

該公司首席財務官塞西莉亞·瓊斯在周三的分析師電話會議上表示，該藥物每位患者的年治療費用約為42.5萬美元。

Cantor公司分析師埃裏克·施密特表示：「這比Pyrukynd(該藥物的另一商品名)33.5萬美元的批發採購成本價格略有溢價。我們原本預期是平價定價。」

該藥物(商品名：Pyrukynd)已於2022年獲得FDA批准，用於治療成人丙酮酸激酶缺乏症所致的紅細胞計數低下。

Truist公司分析師格雷戈裏·倫扎表示：「此次批准在現有米他匹伐產品系列的基礎上，額外解鎖了約3.2億美元的峯值收入機會。」

該公司針對的是美國約6000名成人地中海貧血患者羣體，其中約4000名患者在藥物上市初期即有機會獲得治療。

此次最新批准是基於一項後期研究，在該研究中，與安慰劑組相比，接受該藥物治療的患者在血紅蛋白反應方面顯示出統計學上的顯著改善。