RNAi藥物七年突圍：從黑暗到百億市場的「沉默革命」

佰傲谷BioValley

2025/12/26

今年，美國FDA批准了2款siRNA新藥，至此全球已有8款RNAi產品獲得監管批准。回顧RNAi的監管歷程，從2018年8月首款siRNA藥物patisiran(Onpattro)獲得FDA批准，打破了RNAi技術在遞送難題凸顯和資本相繼退出的黑暗時期，到如今2025年，7年多的時間，已經有8款siRNA新藥獲得監管批准——siRNA藥物已經成為創新藥中重要的組成部分，給多種亟待治療選擇的患者提供...

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A (LDHA) mRNA 的siRNA藥物。於2023年10月獲得FDA批准，用於治療9歲及以上兒童和成人1型原發性高草酸尿症(PH1)。這兩款siRNA藥物是FDA批准的唯二兩款治療原發性高草酸尿症1型(PH1)的藥物。根據Alnylam財報顯示，lumasiran的2023年總銷售額達到1.1億美元，按年增長57%；2024年全年銷售額為1.67億美元。lumasiran的2024年銷售額增長緩慢可能是受到諾和諾德nedosiran競爭的影響。目前，諾和諾德尚未公布nedosiran的獨立銷售額數據。降脂2021年12月，諾華的RNAi新藥inclisiran(Leqvio)獲得FDA批准，為作為飲食和最大耐受劑量他汀類藥物治療的輔助手段，用於治療患有臨床動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）或雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）且需要額外降低LDL - C的成人患者。該批准也被視為RNAi開始從罕見病走向大品種治療的標誌性事件。根據報道，Leqvio的2023年總銷售額達到3.55億美元，按年上漲217%；Leqvio的2024年總銷售額達到7.54億美元，按年上漲114%；2025年前三季度銷售額達到8.63億美元。——已經成為諾華重要的銷售額增長動力之一。在2025年11月18日，FDA新批准了Arrowhead的REDEMPLO（plozasiran）作為飲食輔助劑用於降低家族性乳糜微粒血癥綜合徵（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。這是FDA對於RNAi降脂的第二次批准。血友病2025年3月28日，美國FDA批准RNAi新藥Qfitlia（fitusiran）作為常規預防，以預防或減少12歲及以上血友病A或血友病B的成人和兒童患者的出血發作頻率，無論其有或無因子VIII或IX抑制劑。Qfitlia作為一種RNAi基因沉默療法，不同於現有的凝血因子代替療法，Qfitlia直接靶向沉默SERPINC1基因的mRNA，抑制患者肝臟中抗凝血酶的產生，從而減少患者出血。Qfitlia由Alnylam公司原研，後授權給賽諾菲。因此，Qfitlia能夠覆蓋血友病A和血友病B的患者，擁有更廣泛的患者羣體。此外，較其他現有的藥物，Qfitlia的給藥頻率更低——每2個月給藥1次，並使用伴隨診斷測試調整劑量，可能使其具有更好的患者依從性。在血友病的競爭上，Qfitlia不僅面臨着凝血因子代替療法標準治療的競爭，同時還面臨着血友病基因治療（包括Hemgenix和Roctavian），以及其他創新藥物（如羅氏的FIX/FX雙抗Hemlibra）的競爭。但是根據賽諾菲對Qfitlia的定價，Qfitlia的平均年成本約為642000美元。賽諾菲表示，考慮到折扣、會扣和患者援助計劃，Qfitlia的實際成本更低，與其他預防性療法相當。小結實際上，siRNA藥物的銷售額連年增長，已經成為大型生物製藥企業都關注的賽道。從近幾年獲批的siRNA產品中，就能看到不少製藥巨頭的身影，包括諾華、賽諾菲、諾和諾德。然而隨着這些巨頭的湧入以及產品收入，也會激發更多的資本進入RNAi領域。···","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"}}}