智通財經APP獲悉，GSK(GSK.US)今日宣佈，其與Ionis Pharmaceuticals合作開發的在研反義寡核苷酸(ASO)療法bepirovirsen，在用於治療慢性乙型肝炎(HBV)的兩項關鍵性3期臨牀試驗B-Well 1和B-Well 2中取得積極結果。兩項試驗均達到主要終點。Bepirovirsen顯示出具有統計學與臨牀意義的功能性治癒率。GSK計劃於2026年第一季度啓動全球監管申報。

慢性乙型肝炎是全球範圍內的一項重大健康挑戰，影響着超過2.5億人，並且已成為導致肝癌的主要原因之一。目前，基於核苷(酸)類似物的標準治療通常需要長期甚至終身用藥，但其功能性治癒率仍然偏低，通常僅約為1%。

B-Well 1和B-Well 2為全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估了在接受核苷(酸)類似物治療、且基線HBsAg ≤3000 IU/ml的慢性乙肝患者中，bepirovirsen的療效、安全性、藥代動力學特徵，以及功能性治癒的持久性。主要終點為基線HBsAg ≤3000 IU/ml患者實現功能性治癒的比例。一個關鍵次要終點為基線HBsAg ≤1000 IU/ml患者實現功能性治癒的比例。功能性治癒定義為在有限療程治療結束後的至少24周內，HBsAg丟失且HBV DNA檢測不到。

分析顯示，B-Well試驗達到了主要終點，且bepirovirsen顯示出具有統計學意義並具有臨牀意義的功能性治癒率。與單用標準治療相比，bepirovirsen聯合標準治療顯著提高了功能性治癒率。在所有終點中均達到統計學顯著性，包括基線HBsAg ≤1000 IU/ml患者，在這一人羣中可觀察到更強效果。試驗還顯示bepirovirsen的安全性和耐受性良好，與此前研究結果一致。

Bepirovirsen是一種具有三重作用機制的在研ASO療法，旨在識別並破壞乙肝病毒的遺傳成分(即RNA)，從而可能使患者的免疫系統重新獲得控制病毒感染的能力。