智通財經APP獲悉，2025年累計漲幅高達253%的Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(ARWR.US)是2025年美股市場表現最好的20只股票之一，其漲幅遠超「AI芯片霸主」英偉達(NVDA.US)，甚至全年漲幅小幅超過當前全球股市最熱門投資主題——存儲芯片這一主題的市場份額與市值領軍者美光(MU.US)。華爾街知名投資機構Piper Sandler近日發布研報稱，維持對於Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.的「增持」股票評級，同時還將該股的目標價格從70美元上調至100美元。截至上周美股收盤，該公司股價收於64.560美元，意味着短期到中期潛在漲幅高達55%。

Piper Sandler予以Arrowhead Pharmaceuticals的100美元這一12個月內無比強勁的看漲目標價位，堪稱對於當前處於回調階段的全球創新藥領域的一針重磅強心劑。今年以來Arrowhead Pharmaceuticals股價表現不佳，年內迄今跌近3%，大幅跑輸標普500指數。

專注於「基因沉默」的Arrowhead Pharmaceuticals是何方神聖?

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 是一家總部位於美國加州帕薩迪納的上市生物製藥/生物科技公司，其核心研發方向是基於RNA干擾(RNAi)技術開發治療多種重大疾病的新療法，包括心血管代謝疾病、肝病、病毒性疾病等。該生物科技公司成立多年來主要致力於開發「基因沉默」類藥物，通過靶向特定基因來治療病症。

這家公司自成立以來專注於開發利用RNA干擾機制來「沉默」致病基因的療法，針對多種難治性疾病開發藥物管線，並擁有自主的RNAi平台和多個候選藥物處於臨牀階段。

Arrowhead 過去大部分時間屬於臨牀階段生物技術公司，擁有多個候選藥物處於不同臨牀階段(從早期到後期不等)的研發管線，包括針對肝病、高甘油三酯血癥等數十種候選藥物。

毋庸置疑的是，在很長一段時間裏，Arrowhead 的多數項目處於臨牀研發階段，不過隨着 Redemplo(plozasiran) 獲得監管批准上市，該公司已從單純的臨牀研發企業邁入商業化階段，標誌着它不再是純粹的「臨牀階段公司」而是研發與商業並進的生物製藥企業。

Redemplo是一種非常新穎的創新藥，屬於創新的基於RNA干擾(RNAi)技術的首次或領先藥物之一，在同類siRNA療法中屬於「first‑in‑class」或近似首創，並已獲得正式監管批准。Redemplo 已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准用於治療成人家族性乳糜微粒血癥(FCS)，並已開始進入市場。這也是Arrowhead的第一款獲得FDA批准上市的藥物，標誌着其從臨牀階段向商業化階段的轉變。

據媒體最新報道，加拿大衛生部也已批准 Redemplo 用於FCS，表明該藥在北美市場取得了重大監管認可。

Redemplo是一種針對APOC3基因的小干擾RNA(siRNA)藥物，設計用於顯著降低血液中甘油三酯水平，用於治療罕見遺傳代謝性疾病——家族性乳糜微粒血癥(FCS)。其作用是通過RNA干擾機制抑制apoC‑III蛋白生產，從而改善脂代謝。

Redemplo，Arrowhead Pharmaceuticals的「未來創收機器」

Redemplo 的正式批准標誌着 Arrowhead 從研發型公司向商業化藥企轉型，短期將產生穩步擴張的銷售額數據，中長期拓展至全球市場以及更廣泛的適應症後有望成為該生物科技公司總營收的核心驅動力甚至超大規模的潛在「創收機器」，但過程中仍然存在臨牀、競爭與市場風險。

Redemplo(plozasiran)已經獲得 FDA 批准，用於治療成年人的家族性乳糜微粒血癥(FCS)，並且是首個也是唯一一個獲得批准的針對這一罕見病的siRNA類療法。此次上市標誌着Arrowhead從過去多年市場定位的「臨牀階段公司」向「商業化生物科技公司」的成功轉型。

該公司推出了用於FCS的Redemplo，來自Piper Sandler的分析師Edward Tenthoff指出。Piper預計2025年第四季度美國市場FCS的銷售額至少為62.5萬美元，2026年將大幅增長至大約為1230萬美元。該公司表示，由於Redemplo的更高效能，並且每季度注射的治療方案與治療模式以及比Ionis的Tryngolza每年便宜足足6萬美元，該投資研究機構的積極預期可能是偏向保守的。

Piper Sandler還對於該生物科技公司在2026年第三季度公布Redemplo在嚴重性質的高甘油三酯血癥(sHTG)病例中的三期臨牀試驗數據表示非常有信心，並認為這有可能在2027年實現前所未有的突破式標籤功能擴展。

此外，2026年1月7日，華爾街金融巨頭摩根士丹利維持Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.的「持有」股票評級，但是將該機構對該生物科技公司的目標價格從48美元大幅上調至81美元。該金融巨頭指出，早期的ARO-INHBE和ARO-ALK7單藥治療統計數據表明，臨牀研究結果驗證了脂肪減少的目標之一，並展示了治療長期肥胖症領域的前景，摩根士丹利認為這將成為該藥物一個額外的強勁價值擴張驅動力。

摩根士丹利的一項研究數據顯示，如果Redemplo在sHTG甚至更廣泛的血脂異常領域獲得批准併成功商業化，預測其全球峯值銷售額可能將超過20億美元(甚至更高)。一家生物科技行業研究機構預計到2031年或更遠時期的銷售額潛力將遠高於單靠FCS的創收規模。