• SCOUT-HCM 試驗證實，瑪伐凱泰在主要終點及多項次要終點中均展現優效性
• 本研究總體安全性結果與瑪伐凱泰在成人中已確定的安全性特徵一致
• 該陽性結果有望支持瑪伐凱泰成為首個用於治療青少年梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑

上海2026年1月14日 /美通社/ -- 百時美施貴寶（紐約證券交易所代碼：BMY）近日宣佈，SCOUT-HCM III 期臨床研究取得陽性結果。該研究評估了瑪伐凱泰在有症狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）青少年患者（12 歲至＜18 歲）中的療效和安全性，這是首個針對該人群的心肌肌球蛋白抑制劑（CMI）研究。研究已達到主要終點：與安慰劑相比，瑪伐凱泰治療 28 周時，Valsalva激發後的左心室流出道（LVOT）壓差較基線顯著降低，達到統計學意義，提示瑪伐凱泰可以有效改善LVOT梗阻。此外，該研究在多個次要終點也均達到統計學意義，包括該疾病具有臨床意義的評估指標。安全性方面，研究結果與瑪伐凱泰在成人群體中已確定的安全性特徵一致，在這一類新的、低齡患者群體中未觀察到新的安全性信號。該研究活性藥物治療期及長期擴展期目前正在進行中。

"青少年oHCM 是一種嚴重的、較罕見的疾病，嚴重損害健康並增加死亡風險。SCOUT-HCM 的陽性研究結果展現了瑪伐凱泰有望成為首個用於青少年 oHCM 患者的心肌肌球蛋白抑制劑。"百時美施貴寶執行副總裁、首席醫學官兼研發負責人 Cristian Massacesi 博士表示，"瑪伐凱泰重新定義了成人有症狀的oHCM 的治療模式，僅在美國就有超過 20,000 名患者開始接受治療。我們也期待能夠有機會將其惠及青少年患者群體。"

"SCOUT-HCM 研究對於患者及兒童心臟病學領域具有重要意義，它是極少數在兒童心臟病學領域進行的III期隨機、安慰劑對照臨床試驗，並取得了陽性結果。" 該研究主要研究者、費城兒童醫院心臟科主任 Joseph Rossano 博士表示，"目前青少年oHCM 的治療選擇僅限於藥物對症治療或侵入性手術。作為在該領域服務患者數十年的臨床醫生，我為該患者群體有這樣一個新的治療可能感到非常興奮，一旦獲得FDA批准，此類患者群體將迎來新的希望。"

百時美施貴寶將與關鍵研究者合作，在即將召開的醫學大會上公布詳細研究結果，並與衛生監管機構就此數據進行溝通。

瑪伐凱泰通過抑制肌小節中肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的過量形成來減輕心肌過度收縮，其擁有CMI類藥物中規模最大的全球臨床試驗和真實世界研究證據，這進一步鞏固了瑪伐凱泰在改善成人有症狀的oHCM中的作用。

百時美施貴寶向參與本臨床試驗的患者及其家屬、研究者和試驗中心致以衷心的感謝。

關於 SCOUT-HCM III 期臨床試驗

SCOUT-HCM（臨床試驗編號：NCT06253221）是一項III期隨機、雙盲、安慰劑對照的國際臨床試驗，共納入 44 名有症狀的oHCM青少年患者（12 歲至＜18 歲）。試驗設計包含三個治療期，總計長達 200 周：首先是28 周的安慰劑對照期，隨後是 28 周的活性藥物治療期（隨機分配至安慰劑組的患者將開始接受瑪伐凱泰治療），以及最長可達 144 周的開放標籤長期擴展期。

研究主要終點為治療 28 周後， Valsalva激發的LVOT壓差較基線的變化。次要終點包括靜息時及運動後LVOT壓差、峯值耗氧量、症狀及健康狀況等療效指標，以及安全性和藥代動力學指標。

Joseph Rossano 博士作為百時美施貴寶的受聘顧問，同時也是SCOUT-HCM研究中費城兒童醫院這一研究中心的主要研究者。

（本資料中涉及的信息僅供參考，請遵從醫生或其他醫療衛生專業人士的意見或指導。）

關於青少年oHCM

肥厚型心肌病（HCM）是一種原發性心臟疾病，可能與已知或疑似的心肌肌小節蛋白基因變異有關，部分病因不明（特發性）。青少年oHCM嚴重損害健康，主要臨床表現與運動耐量下降相關。儘管現有治療手段可在一定程度上緩解症狀，但對青少年患者仍存在明顯侷限性（例如，β受體阻滯劑的副作用及侵入性手術的風險）。

關於瑪伐凱泰

瑪伐凱泰是目前研究最為廣泛的心肌肌球蛋白抑制劑（CMI），已在全球五大洲的 50 多個國家和地區獲批上市。在美國，瑪伐凱泰獲批用於治療有症狀的紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善其功能能力和症狀。在歐盟，瑪伐凱泰獲批用於治療有症狀的NYHA心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病成人患者。在中國，瑪伐凱泰獲批用於治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善運動能力和症狀。

瑪伐凱泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的變構、可逆性抑制劑，其通過靶向 HCM 的主要病理生理機制，減輕 oHCM 患者的動態左心室流出道梗阻並改善心臟充盈壓。這些結果有助於為有症狀的oHCM 患者帶來症狀的改善和日常活動能力的提高。瑪伐凱泰可單獨使用或與背景治療聯合使用，包括新確診患者。

瑪伐凱泰擁有CMI治療類別中最廣泛的全球證據體系支持，證實其能夠減輕梗阻、改善症狀並改善心臟結構，近四年的長期擴展數據進一步強化了這一結論。僅在美國，已有超過 4,000 名醫療保健專業人員為超過 20,000 名患者開具了瑪伐凱泰處方。

關於百時美施貴寶中國

百時美施貴寶是一家以"研發並提供創新藥物，幫助患者戰勝嚴重疾病"為使命的全球領先的生物製藥公司，始終踐行"引領科學，改變患者生命"的企業願景。在中國，百時美施貴寶致力於成為"根植中國、源於中國"的創新領導者，專注於加速引入公司在腫瘤學、血液學、免疫學和心血管疾病等核心治療領域的創新藥物，早日惠及中國患者。

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