Zevra Therapeutics Inc. hat auf dem 22. Annual WORLDSymposium™ neue klinische Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit von MIPLYFFA® (Arimoclomol) bei Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) präsentiert. Die Ergebnisse umfassen Daten aus klinischen Studien sowie aus dem realen Behandlungsalltag und wurden in mehreren Postern vorgestellt. Die präsentierten Daten basieren auf mehr als fünf Jahren Patientenerfahrung und beinhalten Beobachtungen aus einer Phase-2/3-Studie, einer Open-Label-Extension-Studie, erweiterten Zugangsprogrammen sowie einer pädiatrischen Teilstudie. MIPLYFFA® ist seit dem 20. September 2024 in den USA zur Behandlung von NPC zugelassen. Ein Zulassungsantrag für den europäischen Markt wurde bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur eingereicht.

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