東方證券:小核酸破局 從「肝臟驗證」邁向「多組織擴展」

智通財經網
02/04

智通財經APP獲悉,東方證券發布研報稱,MNC密集出手印證了肝外遞送技術的巨大商業價值,也推動其從肝臟疾病向多疾病領域延伸。國內公司已快速佈局多靶點藥物、肝外遞送平台,有望加速釋放潛在臨床價值。隨着國產小核酸藥物的臨床價值逐步驗證,疊加MNC對新一代創新技術的迫切需求,預計未來國內小核酸領域的BD交易有望不斷湧現。

東方證券主要觀點如下:

小核酸交易頻發,國產藥物全球認可度提升。近期,聖因生物接連斬獲BD交易

2025年11月8日,聖因生物與代謝疾病巨頭禮來達成戰略合作,獲含首付款、股權投資及最高12億美元里程碑付款;26年2月2日,聖因生物與羅氏旗下基因泰克達成合作,授權一款RNAi藥物的全球獨家許可,獲得2億美元首付款及15億美元的里程碑付款。此外,近期羅氏與Manifold就透腦遞送技術達成合作,總計超過20億美元的臨床和銷售里程碑。以上一系列合作既加速了國產創新管線的全球化進程,也體現了MNC對核心技術平台的高度認可。

MNC加速佈局新一代遞送平台,從「肝臟驗證」邁向「多組織擴展」

基於肝臟靶向的遞送技術已較為成熟,競爭日趨激烈,跨國藥企紛紛將戰略重心轉向肝外遞送技術,通過自研或外部合作鎖定下一代核心資產。肝外組織主要涉及脂肪、肌肉、中樞神經系統、心臟、腎臟等,若攻克這些核心組織的遞送難題,小核酸藥物有望解決巨大的臨床未滿足需求。例如,聖因生物的LEAD平台已開發靶向脂肪、骨骼肌和巨噬細胞的遞送系統,可用於治療肥胖、代謝性疾病等;瑞博生物的RiboPepSTARTM平台可針對腎臟、中樞神經系統、脂肪、肌肉等多種組織的特異性遞送;羅氏下注的透腦遞送技術也進一步拓展了RNAi療法在中樞神經系統疾病中的應用可能性。該行認為,小核酸療法早已不再侷限於罕見病和代謝性疾病,遞送技術的突破使得其正在系統性切入更具規模化的應用場景,商業價值巨大。

小核酸「破局」之年,中國創新藥物有望成為核心交易資產

該行認為,國內小核酸藥物優勢凸顯。目前,國內企業在小核酸藥物的化學修飾、肝臟靶向遞送技術上已積累了豐富經驗,管線覆蓋高血脂、高血壓、乙肝和減重等高價值賽道。同時,國內企業積極佈局肝外遞送平台、多靶點小核酸藥物平台,在管線數量和臨床推進速度上均居全球前列,成為吸引MNC的關鍵。隨着國產小核酸藥物的臨床價值逐步驗證,疊加MNC對新一代創新技術的迫切需求,預計未來國內小核酸領域的BD交易有望不斷湧現。

投資建議與投資標的

相關標的:悅康藥業前沿生物-U、福元醫藥成都先導熱景生物必貝特-U、瑞博生物、恒瑞醫藥信達生物石藥集團信立泰中國生物製藥陽光諾和等。

風險提示1.如果小核酸藥物後續重要臨床數據讀出不及預期,將對小核酸產品的商業價值造成不利影響;2.如果肝外遞送技術臨床拓展或者數據低於預期,則可能會對小核酸整體市場空間產生負面干擾。

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