路透2月12日 - BridgeBio製藥公司BBIO.O周四稱，根據一項晚期研究的結果，該公司的實驗性療法提高了 一種罕見遺傳病兒童的生長速度，這種病會導致侏儒症。

在對患有軟骨發育不全（一種導致身材矮小的疾病）的兒童進行了52周的口服治療後，與安慰劑相比，infigratinib的生長速度提高了1.74釐米。

在一項針對3至8歲兒童的預設分析中，與 安慰劑相比，該療法對身體比例的改善也具有統計學意義。

BridgeBio公司表示，該藥物沒有出現嚴重的副作用。

該公司說，觀察到三例磷酸鹽水平過高的病例，但都是輕微和暫時的，不需要改變劑量。

BridgeBio 公司說，在美國和歐盟，約有 55,000 人患有軟骨發育不全症。

目前，BioMarin Pharmaceutical公司的BMRN.O注射療法Voxzogo是唯一 獲准治療該病的藥物。

BridgeBio表示，它計劃於2026年下半年在美國和歐洲申請監管批准。該藥於2024年9月獲得了美國食品藥品管理局的突破性療法標籤。

該公司表示，如果獲得批准，infigratinib將成為首個治療軟骨發育不全的口服藥物。

該公司還 在對另一種相關疾病--低軟骨發育不全進行測試 ，這種疾病是軟骨發育不全的一種較輕形式，生長問題不那麼嚴重。

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