2月10日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，諾誠健華申報的佐來曲替尼口崩片擬納入優先審評，擬定適應症為符合下列條件的2歲~12歲兒童實體瘤患者：攜帶神經營養酪氨酸受體激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、轉移性疾病或手術切除可能導致嚴重併發症的，以及無滿意替代治療或既往治療失敗的患者。佐來曲替尼（ICP-723）為新一代TRK抑制劑，其治療攜帶NTRK融合基因的成人和12歲以上青少年實體瘤適應症，已經於2025年12月在中國獲批上市。
NTRK融合基因存在於各種類型的腫瘤，目前已在超過26種實體瘤中發現了NTRK融合基因。根據諾誠健華公開資料介紹，作為新一代TRK抑制劑，佐來曲替尼不僅能夠帶來長期深度緩解、且藥物透腦活性強、整體安全性良好，同時有數據顯示能夠克服第一代TRK抑制劑的耐藥性。佐來曲替尼每天一次、每次兩片的口服給藥方式，也為患者帶來很大的便利性。
2025年10月，諾誠健華宣佈佐來曲替尼治療兒童和青少年晚期實體瘤患者的1/2期研究結果入選2025年國際兒童腫瘤學會（SIOP）年會口頭報告。研究結果表明，佐來曲替尼在兒童/青少年NTRK/ROS1基因融合陽性實體瘤患者中顯示出良好的安全性和突出的抗腫瘤活性，表明其是NTRK/ROS1基因驅動的惡性腫瘤的潛在療法，特別是在克服第一代TRK抑制劑的耐藥性方面，展現出較好的有效性。
此次入組患者的主要腫瘤類型為NTRK重排的梭形細胞瘤和原發性中樞神經系統腫瘤。兒童和青少年患者的2期推薦劑量（RP2D）分別為每日一次7.2毫克/平米和每日一次8毫克。推薦劑量下的藥代動力學顯示，兒童和青少年的暴露量與成人相似。截至2025年7月31日，獨立評審委員會（IRC）評估的NTRK融合基因陽性患者的客觀緩解率（ORR）為90%。對第一代TRK抑制劑耐藥的已完成療效評價的患者均實現部分緩解。佐來曲替尼展現出良好的安全性，未發生劑量限制性毒性，治療相關不良事件（TRAE）多為1-2級。
參考資料：
[1]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網
[2]2025 SIOP | 諾誠健華佐來曲替尼研究入選國際兒童腫瘤學會年會口頭報告.From https://mp.weixin.qq.com/s/sdupVNOKWulvgEuLpe5YlA
[3]中國首款自主研發的新一代TRK抑制劑宜諾欣®（佐來曲替尼）獲批上市.From https://mp.weixin.qq.com/s/nnyjpdbXq0j1bEIo3HqPLQ