2月27日 - ** 藥物開發商NeurogeneNGNE.O股價盤前上漲約28%，至25.13美元

** 該公司稱，美國食品和藥物管理局授予其治療一種罕見神經系統疾病的實驗性基因療法NGN-401 "突破性療法 "資格。

** 突破性標籤旨在加快開發和審查治療嚴重疾病或未滿足醫療需求的藥物

** NGN-401正在作為治療雷特綜合徵的一次性療法進行試驗。雷特綜合徵是一種罕見疾病，從嬰兒期開始發病，會導致失語、運動障礙、癲癇發作和呼吸困難。

** 公司表示，FDA 的決定是基於早期試驗的中期數據，這些數據顯示該藥物在日常功能的多個方面都有顯著、持久的改善。

** 預計將於 2026 年第二季度完成註冊研究的用藥；計劃於 2026 年中期發布更多中期數據

** 2025 年 NGNE 股價下跌超過 9%

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