3月3日 - ** 藥物開發商 uniQure UQ1.F, QURE.N 的股票在盤前交易中下跌 12.86% 至 9.15 美元
** 美國 FDA 周一通知 (link) 該公司,其亨廷頓氏症基因療法的早期和中期試驗數據不足,不支持該療法的上市申請。
** FDA建議開展一項新的研究,隨機分配患者接受基因療法或假手術,這引起了人們的擔憂。
** 至少有四位分析師下調了該公司的目標價
成本更高、後期階段更長
** Mizuho("中性",目標價:12 美元) 稱,這樣的研究很難實施,而且可能不道德,並認為儘管 FDA 將於 26 年第二季度召開會議,但不太可能改變路線
** Cantor("中性",目標價:9 美元) 稱,新研究 "將不可避免地使公司倒退幾年",並補充說,QURE 可能會失去先發競爭優勢,因為其他療法也在進入後期試驗階段,尤其是 PTC 的 PTCT.O votoplam,這是一種避免神經外科手術的口服方案。
** 巴克萊銀行(Barclays)("等權重",目標價:31 美元) 稱這是 QURE 的 "重大挫折",並補充說,後期研究可能會耗資巨大,而且數據讀取需要數年時間。
** 富國銀行("等權重",目標價:15 美元) 稱,Hutington's 項目所需的後期研究反映出上市時間和開發風險的增加;近期焦點轉向 26 年第二季度的癲癇試驗結果,具體細節有待評估其價值。
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