智通財經APP獲悉，基因治療公司uniQure(QURE.US)原本寄望其亨廷頓病候選藥物AMT-130能獲得美國FDA的加速批准，但這一期望近日落空。FDA明確告知這家生物製藥公司，需開展一項隨機、雙盲、假手術對照的III期臨床試驗。

受此消息影響，公司股價周一收盤大跌約33%。

根據公司發布的新聞稿，uniQure此前計劃基於一項與外部對照比較的I/II期研究數據申請批准。然而FDA認為，現有數據尚不足以「作為支持AMT-130上市申請所需的主要有效性證據」。

uniQure表示，將在第二季度請求與FDA召開B類會議，商討後續推進路徑。

在隨後召開的電話會議中，首席執行官Matthew Kapusta透露，I/II期數據顯示該藥物能將疾病進展速度減緩75%，總功能能力下降速度減緩60%。但他也承認，在去年10月召開的pre-BLA會議中，「FDA就已表明，當時提交的數據……不太可能作為支持BLA申報的主要依據。」