美國食品藥品監督管理局批准了一種已有數十年曆史的處方維生素——亞葉酸，作為某些成人和兒童罕見遺傳性疾病的首個治療方法。
亞葉酸（Folinic Acid / Leucovorin）是葉酸的活性形式，進入人體後無需還原可直接利用。
此舉是在特朗普政府數月前鼓吹亞葉酸可作為更廣泛的有自閉症症狀患者的潛在療法之後做出的。
美國食品藥品監督管理局官員表示，他們最初是對亞葉酸作為自閉症療法進行廣泛審查，之後纔將其批准範圍縮小至患有腦葉酸缺乏症（一種阻礙葉酸這種關鍵維生素正常到達大腦的疾病）的更小羣體。
美國食品藥品監督管理局周二批准了一種已有數十年曆史的處方維生素——亞葉酸，作為某些成人和兒童罕見遺傳性疾病的首個治療方法。
此舉是在特朗普政府數月前鼓吹亞葉酸可作為更廣泛的有自閉症譜系障礙症狀患者的潛在療法之後做出的。這一說法引發了醫學和研究界部分人士的懷疑，但卻激發了家庭的熱情，導致該藥物在美國的處方量激增。
一位美國食品藥品監督管理局官員周一告訴記者：「我們沒有足夠的數據可以說我們能夠確定該藥物對更廣泛的自閉症有效」，但表示該機構對相關公司研究亞葉酸在自閉症人羣中的應用持開放態度。
這種也被稱為亞葉酸鈣的藥物是維生素B9的一種合成形式，一直用於治療化療的毒性副作用。僅有少數小型研究表明，亞葉酸作為自閉症兒童的標籤外用藥可能有效，一些家庭報告稱，它幫助了他們無語言能力的孩子發展出更多的語言和社交技能。
要求匿名的美國食品藥品監督管理局官員在討論這一決定時告訴記者，他們最初是對亞葉酸作為自閉症療法進行廣泛審查，之後纔將其批准範圍縮小至患有腦葉酸缺乏症的更小羣體。腦葉酸缺乏症是一種罕見的基因突變，阻礙葉酸這種關鍵維生素正常到達大腦。
這種疾病與自閉症有重疊特徵，通常在2歲以下的幼兒中發病，可能導致嚴重的發育遲緩、癲癇、缺乏肌肉控制以及其他嚴重的神經系統併發症。
官員們表示，美國食品藥品監督管理局發現，在該病症患者中使用亞葉酸產生了支持擴大適應症的「最高質量數據」，這一批准將適用於該藥物的仿製藥和葛蘭素史克的老牌品牌藥Wellcovorin。
一位美國食品藥品監督管理局官員在電話會議上表示：「那些是我們看到效應量最大的數據。因此，我們將範圍縮小到這個羣體，只是因為我們覺得這是最有力的科學依據，而且治療效應也最大，可以用來克服數據來源中的一些侷限性。」
此次批准基於對該領域已發表文獻（包括患者病例報告）的系統性回顧，而非隨機對照臨床試驗。同一位官員承認，系統性回顧可能存在偏差，但強調治療效應如此之大，足以超過這些擔憂。
官員們補充說，美國食品藥品監督管理局鼓勵現有亞葉酸生產商增加產量以滿足更高的藥物需求。雖然葛蘭素史克最初從1983年至1997年銷售該藥物，但該公司在9月份表示，不打算重新推出並自行生產該產品。
在周二的一份新聞稿中，美國食品藥品監督管理局藥物評價與研究中心代理主任特雷西·貝絲·霍格博士表示，此次批准證明了美國食品藥品監督管理局致力於「在保持相同批准證據標準的同時，快速識別超罕見疾病的有效治療方法」。
責任編輯：張俊 SF065