智通財經APP訊，和譽-B(02256)發布公告，公司的附屬公司上海和譽生物醫藥科技有限公司宣佈，其自主研發的高選擇性、口服小分子FGFR2/3抑制劑ABSK061，已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予用於治療軟骨發育不全(ACH)的罕見兒科疾病(Rare Pediatric Disease，「RPD」)藥物資格認定。

罕見兒科疾病藥物資格認定項目由FDA設立，旨在通過提供經濟激勵，鼓勵藥企研發針對主要影響18歲以下人羣的嚴重罕見病的創新療法，以加速相關藥物審批進程。基於此RPD藥物資格認定，若該適應症最終獲批，和譽醫藥將有機會獲得優先審評券(Priority Review Voucher，「PRV」)，可用於加速FDA對其他新藥上市申請(NDA)或生物製品許可申請(BLA)的審評，亦可轉讓給其他NDA申請人，因此具有重要的戰略與商業價值。

ACH是一種會導致嚴重生長及發育障礙的常染色體遺傳性罕見病。研究表明， ACH的發病機制主要源於成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)基因突變引起的FGFR3異常激活，從而抑制了軟骨的正常骨化過程。靶向抑制劑有望為ACH患者提供更精準、更有效的治療選擇。

ABSK061是和譽醫藥自主研發的一種高活性、高選擇性小分子FGFR2/3抑制劑，在臨床前研究中，其已顯示出顯著的靶點抑制活性、良好的藥代動力學特徵以及安全性優勢。其口服給藥方式在便捷性和治療依從性方面具有顯著優勢，尤其對兒科患者而言，這使得ABSK061有望成為治療兒童和青少年ACH患者的具有潛在價值的治療候選藥物。目前，ABSK061正在開展針對3-12歲兒童ACH患者的II期臨床試驗。