BioMarin 製藥公司周一宣佈，在報告多例患者髖關節脫位事件後，將終止一款骨骼疾病療法的中期臨床試驗，消息導致其股價下跌 4%。

• BioMarin 當時正在對其藥物 Voxzogo 進行臨床試驗，用於治療特納綜合徵、SHOX 基因缺陷及聚集蛋白聚糖（ACAN）缺陷患者。這些均為罕見遺傳疾病，會導致嚴重身材矮小，部分病例還伴隨骨骼發育異常。
• 特納綜合徵發生於女性，患者缺失部分或全部 X 染色體；SHOX 缺陷由生長相關基因缺失或異常引起；ACAN 缺陷則由對軟骨結構至關重要的基因突變所致。
• 在中期試驗期間，多名患者出現股骨頭骨骺滑脫，即髖關節球部在骨骼仍在生長的部位從大腿骨處滑脫。
• BioMarin 表示，將繼續在努南綜合徵患者（身體多部位正常發育停滯）及一類原因不明的身材矮小患者中測試該藥物。
• 美國食品藥品監督管理局（FDA）於 2021 年批准注射劑 Voxzogo 用於軟骨發育不全（一種侏儒症）患者。
• 上月，FDA 批准了 Ascendis 製藥公司的每周一次注射劑 Yuviwel，使其成為第二款在美國獲批用於軟骨發育不全的療法。

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責任編輯：郭明煜