路透3月16日 - BioMarin製藥公司BMRN.O周一表示，在收到幾例患者髖關節滑脫的報告後，該公司將停止其骨病治療藥物的中期試驗，導致其股價下跌4%。

• BioMarin正在特納綜合徵、SHOX缺陷和Aggrecan $(ACAN)$ 缺陷患者中測試其藥物Voxzogo。這些都是導致嚴重身材矮小和某些情況下骨骼發育異常的獨特遺傳病。

• 特納綜合徵發生在缺少部分或全部 X 染色體的女性身上，SHOX 缺乏症是由於生長相關基因缺失或缺陷造成的，而 ACAN 缺乏症則是由於對軟骨結構非常重要的基因突變造成的。

• 在中期試驗中，幾名患者面臨股骨骨骺滑脫的問題，即髖關節球在骨骼仍在生長的部位從大腿骨上滑脫。

• BioMarin表示，它將繼續在患有努南綜合徵（身體各部位典型發育停止）的患者和患有不明原因身材矮小的患者中測試這種藥物。

• 美國食品和藥物管理局於 2021 年批准 Voxzogo 注射劑用於治療軟骨發育不全（一種侏儒症）患者。

• 上個月，美國食品和藥物管理局批准了 (link) Ascendis Pharma公司的A71.F每周一次的注射劑Yuviwel，使其成為美國批准的第二種治療軟骨發育不全症的藥物。

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