Sahil Pandey

路透3月17日 - 澳大利亞CSLCSL.AX公司表示，其出血性疾病基因療法Hemgenix面臨暫時性全球缺貨，這將推遲該藥物在已上市國家的部分患者的治療。

以下是一些詳情：

• CSL 表示，供應問題與 Hemgenix 的安全性或有效性無關，而是與基因療法的生產複雜性和公司的質量標準有關。

• Hemgenix 是一種一次性靜脈注射基因療法，用於治療成人血友病 B，這是一種罕見的遺傳性疾病，會使血液難以凝固。

• 該公司表示，正在與監管機構合作採取措施，確保 Hemgenix 的穩定供應，同時保持較高的生產和質量要求。

• 美國製藥商輝瑞PFE.N去年停止了血友病基因療法Beqvez的全球開發和商業化，理由是患者及其醫生的需求疲軟 (link)。

• 醫生們認為，高昂的價格、物流問題和潛在的治療進展前景阻礙了血友病基因療法的採用。

• CSL表示，推遲治療可能會影響到一些符合條件的患者，這些患者原本計劃在已上市的國家接受一次性治療。

• 該公司表示，它對 Hemgenix 依然充滿信心，並承諾在供應允許的情況下為成年 B 型血友病患者提供這種治療。

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