4月2日 -

** 製藥公司 Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O 股價上漲 1.96% 至 21.84 美元

** 該公司表示，美國食品和藥物管理局已接受對其重新提交的申請進行審查，該申請旨在尋求UX111（其用於治療一種罕見遺傳性疾病的基因療法）的加速批准。

** 稱該申請中更新的長期數據包括長達八年的隨訪，顯示該療法在臨床指標和生物標誌物方面持續獲益，且安全性可接受

** UX111一旦獲批，將成為首個獲批的治療A型桑菲利波綜合徵的藥物，這是一種罕見的幼兒疾病，會導致嚴重的腦損傷和過早死亡。

** UX111 是一種一次性基因療法，旨在治療導致這種疾病的潛在酶缺乏症--RARE。

** 稱 FDA 預計將在 2026 年 9 月 19 日前做出決定

** 2025年RARE股價下跌超過45%

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