路透4月1日 - 一個罕見病倡導聯盟周三敦促特朗普政府在考慮美國食品藥品管理局生物製品評估與研究中心的新領導班子時恢復監管的清晰性。

該中心現任領導普拉薩德 (Vinay Prasad) 博士將於4月底離開食品與藥物管理局，在此之前，他在疫苗（包括Moderna公司的 MRNA.O COVID注射液）、基因療法（如uniQure公司的 UQ1.F 亨廷頓氏病療法）和其他罕見病藥物的審查上發生了備受矚目的爭議。

罕見病倡導、生物技術和投資者聯盟向特朗普總統、美國衛生部長肯尼迪 (Robert F. Kennedy Jr)、美國醫療保險機構負責人奧茲 (Mehmet Oz) 和美國食品藥品管理局局長馬卡里 (Marty Makary) 發出了這封信。

該聯盟包括近 100 個罕見病患者權益組織、生物技術公司高管和投資者，他們表示 CBER 在監督罕見病臨床試驗方面變得不那麼靈活了。

該組織稱，在接受 RDBI 調查的生物技術投資者中，有 84% 的人因為最近 FDA 的不確定性而減少、暫停或退出了罕見病投資。約三分之二的受訪生物技術公司表示，在過去的12個月裏，不確定性增加了孖展難度。

該聯盟在信中表示：「我們認為，FDA 選擇一位了解罕見病開發的獨特挑戰並尊重和重視患者和醫生意見的領導者至關重要。」

2025 年，CBER 批准了五種孤兒藥，同時發出了四份《完全回覆函》，並在上市前申請階段遭遇了一次類似的挫折，拒絕了約一半的後期項目，而在前兩年的 20 個項目中只有一個《完全回覆函》。

2026 年第一季度，CBER 批准了一種孤兒藥併發出了兩份 CRL，而同期 FDA 藥物評估中心批准了八種孤兒藥併發出了兩份 CRL。

如果 FDA 確定不會批准當前形式的申請，就會發出 CRL。

(為便利非英文母語者，路透將其報導自動化翻譯為數種其他語言。由於自動化翻譯可能有誤，或未能包含所需語境，路透不保證自動化翻譯文本的準確性，僅是為了便利讀者而提供自動化翻譯。對於因為使用自動化翻譯功能而造成的任何損害或損失，路透不承擔任何責任。)