葛蘭素史克已於4月9日撤回了其葉酸類藥物Wellcovorin（亞葉酸鈣）的一項申請。該藥物曾被特朗普政府及衛生與公衆服務部部長小羅伯特·F·肯尼迪吹捧為自閉症的潛在治療選擇。

　　藥品標籤更新：獲批用於罕見病，而非自閉症

　　上月，美國食品藥品監督管理局批准了Wellcovorin標籤的更新，允許該藥物的仿製藥版本用於治療一種名為「腦葉酸缺乏症」的罕見遺傳性神經系統疾病。該病會影響腦葉酸的轉運，患者常表現出類似自閉症的症狀。

　　然而，FDA明確表示，該批准不適用於自閉症的治療。FDA局長馬蒂·馬卡里博士在聲明中僅表示，該藥物「可能使一些伴有自閉症特徵的發育遲緩的FOLR1相關腦葉酸轉運缺乏症患者受益」。

　　FDA官員：自閉症證據不足

　　據FDA高級官員透露，該機構目前沒有足夠的證據來確定亞葉酸鈣對更廣泛的自閉症患者的療效。

　　這與去年9月白宮新聞發布會的宣傳口徑形成了鮮明對比。當時，衛生部長小肯尼迪稱亞葉酸鈣是一種「令人興奮的療法」，可能對自閉症兒童有益。

　　GSK的被動角色

　　據報道，GSK已撤回了相關申請。GSK首席執行官艾瑪·沃姆斯利此前表示，公司是在回應FDA的「行政請求」，並強調「我們沒有商業利益，沒有科學研究，也沒有在追求它」。FDA此次批准是基於對已發表病例報告和真實世界證據的系統審查，而非傳統的臨床試驗。

　　據統計，腦葉酸缺乏症（FOLR1基因變異型）的發病率約為百萬分之一。

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責任編輯：張俊 SF065