羅氏公司周四宣佈，在收到歐洲藥品監管機構的反饋後，將針對其基因療法 Elevidys 啓動一項晚期臨床試驗。該療法用於治療杜氏肌營養不良症（DMD），由羅氏與美國 Sarepta Therapeutics 公司合作研發。此前，因兩例患者死亡事件與該療法相關而引發審查，這款藥物去年未能獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批准。

• 此項 III 期臨床試驗旨在補充歐洲藥品管理局要求的安慰劑對照數據，以便重新提交註冊申請。
• Elevidys 目前已在 9 個國家獲批用於可自主行走、確診攜帶 DMD 基因突變的男孩，其中包括美國。美國曾在去年 7 月臨時暫停該藥物的發貨。
• 杜氏肌營養不良症是一種罕見的遺傳性疾病，主要累及男性兒童，會導致肌肉隨時間逐漸衰弱。
• 該研究將持續超過 72 周，在約 100 名早期可自主行走的 DMD 男孩中，對比評估 Elevidys 與安慰劑的療效和安全性。主要終點為受試者從地面站起的速度（「起身時間」）變化。
• 羅氏首席醫療官兼全球產品開發負責人李維・加勒韋表示：「我們的信心源於充分的長期數據，這些數據證實了 Elevidys 持久的療效與安全性，同時也基於我們在全球為逾千名可自主行走的患病男孩提供治療的經驗。」

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責任編輯：郭明煜