Sneha S K

路透4月16日 - 有影響力的藥物定價機構臨床與經濟評論研究所（ICER）在 周四的一份報告中表示，美國食品和藥物管理局對某些藥物進行加速審批時應該更加透明。

美國食品和藥物管理局的加速審批途徑通過使用替代終點（即無需直接測量就能預測臨床療效的標誌物）來加快對未獲批准的嚴重疾病藥物的審批，從而大大縮短了獲得監管機構批准所需的時間。

不過，通過加速審批途徑獲得批准的藥品生產商仍必須進行確證試驗，以驗證預期的臨床療效。

今年獲得加速審批的藥物包括Denali Therapeutics公司的DNLI.O罕見病藥物Avlayah (link) 和Rocket Pharmaceuticals公司的RCKT.O治療兒童疾病的基因療法Kresladi (link)。

該途徑下的藥物快速 審批引發了人們對 這些 療法安全性和有效性的質疑。例如，2021年，百健（Biogen）公司的阿爾茨海默氏症藥物阿杜海姆（Aduhelm）在沒有明確證據證明對患者有益的情況下被FDA加速批准，從而引發了爭議。 三年後，該製藥商放棄了 (link)。

ICER首席執行官薩拉-埃蒙德（Sarah Emond）告訴路透記者，一些人擔心更嚴格的證據標準意味着在該途徑下獲批的藥物數量減少，而另一些人則認為太多藥物在證據薄弱且未按要求進行確證性隨訪的情況下獲批。

到去年，FDA 發布了新指南，明確了其對加速審批的臨床證據要求的立場，如開發 "有合理可能 "預測臨床獲益的替代終點。

更多明確性

ICER 的報告建議了幾種政策選擇和檢查方法來改進 加速審批途徑，如加強替代終點的選擇、要求諮詢委員會進行加速審批審查以及提高決策透明度等。

"臨床試驗和證據質量評分系統可以讓 FDA 跟蹤不同時間段和不同研究申辦者在加速審批途徑上的表現，並可作為一個預警系統來識別有可能延遲或無法提供必要數據的試驗，以便轉為完全批准，"報告說。

報告還建議 將加速審批藥物的覆蓋範圍與公平、基於價值的定價掛鉤，隨着更多證據的出現更新價格，並在沒有替代療法的情況下限制患者的費用分擔。

其他建議 還包括提高完成確證試驗的執行要求，並按藥物類別或疾病領域進行重點重新審查，優先考慮那些證據不確定性最大的藥物。

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