路透5月7日 - Entrada Therapeutics TRDA.O 周四表示，在早期至中期臨床試驗中，其研發的藥物改善了杜氏肌營養不良症患兒的肌肉功能關鍵指標。杜氏肌營養不良症是一種罕見且致命的肌肉萎縮性疾病。

• 這家總部位於波士頓的公司對6至17歲的可行走患者進行了藥物ENTR-601-44的測試，這些患者患有一種由基因突變引起的杜氏肌營養不良症，可通過跳過第44外顯子進行治療。

• 杜氏肌營養不良症是一種遺傳性疾病，主要影響男孩，會導致肌肉隨時間推移逐漸衰弱。患兒通常在十幾歲初期便喪失行走能力，隨後會出現心臟和呼吸問題。

• Entrada表示，接受該藥物治療的患者在「從地面起身至站立」的速度測試中表現出顯著改善。該測試是評估肌肉力量的常用指標，醫生通常藉此追蹤疾病進展並預測患者何時可能喪失行走能力。

• 恩特拉達指出，這一改善在統計學上具有顯著性，且超過了臨床意義閾值的三倍。

• 接受治療的患者體內肌營養不良蛋白（一種杜氏肌營養不良症患者體內缺失的關鍵肌肉蛋白）水平也從基線值的4%上升了約2.4個百分點。

• 恩特拉達表示，試驗中的第一組患者顯示該治療總體安全且耐受性良好，未出現嚴重副作用，也沒有患者停止治療。

• 該公司表示，與成人相比，該藥物在兒童體內的血藥濃度低於預期。目前已開始對第二組患者進行給藥，劑量為原劑量的兩倍，預計2026年底將獲得結果。

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