重寫第一段，補充股價走勢及分析師預期

路透5月7日 - Entrada Therapeutics TRDA.O 針對杜氏肌營養不良症兒童的藥物在早期至中期臨床試驗中表現遠低於分析師預期，導致其股價在周四盤前交易中暴跌逾50%。

• 該公司對6至17歲、能夠行走的杜氏肌營養不良症患者進行了ENTR-601-44藥物的測試，這些患者患有一種由基因突變引起的杜氏肌營養不良症，可通過跳過第44外顯子進行治療。

• 這家總部位於波士頓的公司報告稱，接受治療的患者體內肌營養不良蛋白（杜氏肌營養不良症患者體內缺失的關鍵肌肉蛋白）水平較4%的基線值上升了2.36個百分點。

• 威廉·布萊爾（William Blair）分析師邁爾斯·明特（Myles Minter）在4月的客戶報告中曾預計，該藥物的基線預期為經安慰劑校正後肌營養不良蛋白水平至少提升10%，而該公司自身的模型估算值約為11%。

• 該數據與Avidity Biosciences公司的競爭藥物del-zota相比也相形見絀——後者在早期至中期臨床試驗中報告的安慰劑校正後肌營養不良蛋白水平增幅約為25%，而奧本海默（Oppenheimer）分析師此前曾將這一數值設定為Entrada的「成功門檻」。

• 在試驗結果公布前，明特曾指出藥物在肌肉組織中的遞送是該藥物的「主要風險」，而恩特拉達隨後報告稱，與成人相比，該藥物在兒童體內的血藥濃度低於預期。

• 杜氏肌營養不良症是一種遺傳性疾病，主要影響男孩，會導致肌肉隨時間推移逐漸衰弱。

• 接受治療的患者在從地面起身站立的速度方面也顯示出具有統計學意義的改善，這是醫生用來追蹤疾病進展並預測患者何時可能喪失行走能力的一種廣泛使用的肌肉力量測試。

• Entrada表示，已開始對第二組患者進行原劑量兩倍的給藥，預計2026年底將獲得結果。

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