5月14日 - ** 藥物開發商Regenxbio（RGNX.O）的股價在盤前交易中下跌18.7%，至8.16美元

** 該公司表示，其用於治療杜氏肌營養不良症的實驗性基因療法 (link) 達到了後期臨床試驗的主要目標

** 公司表示，93%的受試者在第12周時微肌營養不良蛋白表達率達到至少10%；該蛋白是杜氏肌營養不良症患者體內缺失或缺陷的肌肉保護蛋白

** 該試驗對31名1歲及以上可自主行走的男童進行了RGX-202評估；公司表示報告了兩起嚴重不良事件，均得到妥善處理並在數周內痊癒

**「兩起嚴重不良事件給此次進展報告蒙上陰影，在RGNX向FDA提交生物製品許可申請（BLA）前即將舉行的會議提供更多明確信息之前，FDA的反饋意見將引發討論」——Leerink Partners

** 杜氏肌營養不良症是一種罕見的神經肌肉疾病，其特徵為肌肉無力逐漸加重及功能喪失

** 該公司計劃在未來的會議上與FDA討論這些數據，並尋求RGX-202的加速批准

** 截至上一交易日收盤，該股年內累計下跌30.3%

(為便利非英文母語者，路透將其報導自動化翻譯為數種其他語言。由於自動化翻譯可能有誤，或未能包含所需語境，路透不保證自動化翻譯文本的準確性，僅是為了便利讀者而提供自動化翻譯。對於因為使用自動化翻譯功能而造成的任何損害或損失，路透不承擔任何責任。)