臨床試驗數據

　　BioMarin Pharmaceutical Inc．公布了針對1至12歲ENPP1缺乏症兒童的關鍵性III期ENERGY 3試驗結果。該藥物在試驗中達成了一項共同主要終點：與常規療法對照組相比，治療組患兒在52周時的血漿無機焦磷酸鹽濃度實現了具有統計學意義的顯著提升。

　　然而，試驗未能達成另一項共同主要終點——衡量佝僂病嚴重程度變化的放射學變化總體印象評分未見改善。此外，在佝僂病嚴重程度評分及生長Z評分等關鍵次要終點上也未觀察到積極趨勢。BMN 401總體耐受性良好，未報告新的安全信號。

　　管理層與市場反應

　　BioMarin執行副總裁兼首席研發官Greg Friberg表示，對BMN 401未能將生化指標的顯著提升轉化為患兒有意義的臨床改善感到失望，公司正在積極評估數據以確定下一步行動。受此消息影響，BioMarin當日股價下跌約2.7%，H.C． Wainwright隨即將其目標價從55美元下調至50美元，並將BMN 401從模型中移除。

　　關於ENPP1缺乏症與BMN 401

　　ENPP1缺乏症是一種由ENPP1基因變異引起的罕見遺傳病，可導致血管、軟組織和骨骼進行性損傷。嬰兒期可表現為1型嬰兒廣泛性動脈鈣化，約50%的患兒在六個月內死亡；兒童期則通常發展為2型常染色體隱性低磷性佝僂病。BMN 401是一種皮下注射的潛在「first-in-class」酶替代療法，旨在糾正ENPP1酶缺乏。ENERGY 3試驗共納入27名患兒，已於2025年1月完成入組。詳細研究結果將在即將舉行的醫學會議上正式發布。

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責任編輯：張俊 SF065