Scholar Rock公司宣佈，管理層將於2026年6月3日上午11：40在紐約出席傑富瑞全球醫療保健大會並進行爐邊談話。此次活動正值公司核心藥物apitegromab處於FDA審批的關鍵窗口期，備受投資者關注。
會議日程與參與方式
根據公司公告，Scholar Rock董事長兼首席執行官David Hallal將代表公司出席此次大會。活動將在紐約舉行，投資者可通過Scholar Rock官網投資者板塊的「活動與演示」頁面觀看現場網絡直播，回放將在網站上保留約90天。此外，公司還計劃出席6月6日的傑富瑞會議環節以及6月13日的高盛全球醫療保健大會。
Apitegromab審批進入倒計時
Scholar Rock的核心資產apitegromab是一種首創的肌肉靶向單克隆抗體，用於治療脊髓性肌萎縮症。FDA已於2026年5月接受了該藥的生物製劑許可申請重新提交，並設定了2026年9月30日的處方藥使用者費用法案行動日期。此次重新提交的BLA包括了Catalent Indiana工廠和第二家美國工廠兩個生產設施。FDA已完成對Catalent Indiana的重新檢查，預計在90天內對該設施進行分類。
商業準備就緒與財務概況
公司已為apitegromab在美國和歐洲的潛在上市做好充分準備。第二家工廠的商業供應預計將於2026年第三季度初可用，美國商業團隊已準備好在獲得FDA批准後立即啓動上市。截至2026年3月31日，Scholar Rock持有約4.8億美元現金及可流通證券，足以支持運營至2027年。公司一季度淨虧損1.055億美元，主要由於研發和一般行政費用增加。
拓展適應症與下一代產品
Scholar Rock正在將apitegromab的開發拓展至2歲以下嬰幼兒SMA患者，其名為OPAL的2期試驗正在持續入組和給藥。公司計劃於2026年年中啓動針對面肩肱型肌營養不良症的2期FORGE試驗。此外，下一代皮下注射型肌抑素抑制劑SRK-439的1期健康志願者研究正在進行中，預計2026年下半年獲得頂線數據。
責任編輯：張俊 SF065